Maladies rares : accompagner les patients au quotidien
Le laboratoire Sobi s’est donné pour mission de transformer la vie des patients atteints de maladies rares. Eclairage de Sébastien Le Roux, Directeur général Sobi France & Belgique.
Sobi est un laboratoire suédois spécialisé dans les maladies rares hématologiques...
Maladies du globule rouge : la révolution dans le sang
La filière MCGRE met l’accent sur les innovations qui vont changer la vie des malades. Le Pr Frédéric Galacteros, généticien et animateur de la filière MCGRE, en détaille le contenu.
Qu’est-ce que la filière de santé MCGRE et quelles sont...
HTAP : chronique d’une maladie rare méconnue mais grave
Si le parcours du patient atteint d’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est aujourd’hui bien balisé, un diagnostic précoce des patients et l’accès à des traitements efficaces restent l’enjeu d’une prise en charge optimale de la maladie. Entretien avec le Pr...
Hypercholestérolémie : traiter pour alléger la vie du malade
L’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) est une maladie qui pèse lourdement sur la qualité de vie des malades et de leur famille. Le regard de Lionel Ribes, Président de l’Association nationale des hypercholestérolémies familiales (Anhet).
Pourriez-vous présenter votre association ?
Créée en...
HFHo : donner toutes ses chances au patient
L’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) est une maladie rare, encore trop méconnue. De nouveaux traitements pourraient alléger le poids de sa prise en charge. Eclairage du Pr Eric Bruckert, ancien Chef du service d’Endocrinologie, Métabolisme et Prévention des Maladies cardio-vasculaires...
Maladies rares de la peau : assurer le succès des innovations
Dans les maladies rares de la peau, les innovations nécessitent que le réseau de soins ville-hôpital les accompagne, comme l’explique le Pr Christine Bodemer, coordinatrice de la filière Fimarad.
Comment la prise en charge des maladies rares de la peau...
Maladies rares : pour une innovation au cœur de l’humain
Pour argenx, innover c’est développer des solutions thérapeutiques répondant à des besoins non couverts afin d’optimiser le parcours du patient, notamment dans les maladie auto-immunes rares. Interview de François Rauch, Directeur général argenx France & Benelux.
Quelle est la vocation...
Fiturare, un fonds indispensable pour soutenir le développement des traitements pour les maladies rares
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
85 % des 7 000 maladies rares concernent moins d’une personne sur un million et la quasi-totalité ne dispose d’aucun traitement. Après une période d’investissements importants, on assiste à un recentrage sur les maladies offrant...
Une nouvelle ère pour les maladies rares
La prise en charge des maladies rares inspire, et s’inspire des maladies plus courantes pour une approche gagnant-gagnant.
L’excellence de notre filière de soins dans les maladies rares est unanimement reconnue par les pays du monde entier, qui la dupliquent...
Préparer l’arrivée des thérapies géniques
Quatre-vingts pour cent des maladies rares sont d’origine génétique(1). l’espoir de les vaincre se fonde notamment sur les thérapies géniques (TG) dont l’arrivée devient concrète. Entretien avec Valérie Rizzi-Puéchal, Directrice de la Division Maladies rares Pfizer France.
A quelle étape...