DES PROGRES ENCORE INSUFFISANTS

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Nicolas Giraud, Président de l’Association française des hémophiles (AFH).

La qualité de vie des personnes concernées par une maladie hémorragique rare (MHR) a progressé, mais reste insuffisante. Soigner la maladie sur le plan médical s’annonce proche, mais l’impact social et les séquelles dans les esprits et les corps demeurent. C’est ce dont il sera question lors du congrès national de l’AFH en ligne du 30 octobre au 14 novembre : « Innovation, révolution : tenir les promesses. » Deux points critiques seront à développer sur l’innovation en santé dans le domaine des MHR : la sécurité et l’évolution des parcours de santé, grâce aux nouveaux traitements, et les besoins de recherche.

La sécurité et l’organisation des parcours de santé confrontées au risque de l’innovation thérapeutique

Les molécules doivent être évaluées par des essais cliniques de haut standard de qualité. Ainsi, il n’est pas opportun de précipiter les choses. Si les produits sont désormais plus efficaces, leurs effets secondaires à moyen et long terme restent à surveiller. Leur évaluation doit se poursuivre après leur mise sur le marché et la surveillance suppose le maintien des patients dans le soin. L’innovation thérapeutique modifie les parcours de santé des patients. Elle éclate le modèle historique construit autour de l’hôpital dans les maladies rares. Réfléchir en amont à ces transformations relève d’un travail concerté entre les professionnels de santé, les patients et les industriels, dont l’Etat doit rester le garant. Ces transformations ne peuvent pas être uniquement à l’initiative d’un industriel, au risque de désorganiser le système et d’éloigner les patients du soin.

Les oubliés de la recherche

La recherche sur de nouvelles thérapeutiques est en plein essor dans le domaine de l’hémophilie. Depuis deux ans, l’arrivée de nouveaux traitements améliore la qualité et le parcours de vie des personnes vivant avec une hémophilie sévère. Les familles et personnes vivant avec une autre MHR restent en attente. Il est temps que la recherche investisse ces pathologies très rares et que les plans de développement des traitements prennent en compte l’ensemble des besoins et des personnes.

© AFH / DR

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Hémophilie , réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 31 octobre 2020