Hémophilie, élargir l’arsenal thérapeutique

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Stratégies de remplacement de la protéine déficiente, d’utilisation de mimétiques ou thérapie génique, la palette des traitements de l’hémophilie s’enrichit. Rencontre avec le Pr Sophie Susen, de l’Institut d’Hématologie au CHU de Lille.

Quels sont les traitements qui ont, récemment, fait évoluer la prise en charge de l’hémophilie ?

Les facteurs VIII mimétiques bispécifiques ont changé la manière de voir les traitements : des anticorps sont utilisés pour pallier le déficit d’une protéine. D’abord disponible pour les patients hémophiles avec inhibiteurs, ce traitement est désormais accessible à l’ensemble des patients hémophiles. Cela a révolutionné la vie des personnes atteintes d’hémophilie avec inhibiteurs, qui jusque-là bénéficiaient de peu d’options thérapeutiques.

A moyen terme, quelles seront les prochaines options thérapeutiques ?

A part les facteurs VIII mimétiques, les espoirs reposent sur deux innovations : la première concerne la thérapie génique, qui porte la promesse de guérir les patients en une seule injection. Si l’objectif est idéal, les essais cliniques montrent un fonctionnement non encore optimal dans l’hémophilie  A, avec une variabilité de l’efficacité et parfois une perte de l’effet thérapeutique. En revanche, les résultats sont plus probants dans l’hémophilie  B. La deuxième innovation est incarnée par la dernière génération de facteurs VIII recombinants. Issue de la bio-ingénierie des protéines, cette thérapeutique possède une demi-vie très largement accrue et montre des résultats très satisfaisants, ce qui laisse entrevoir la possibilité de normaliser les taux de facteurs VIII avec peu d’injections par semaine ou d’ajuster les doses, ce qui permet une augmentation facile de la protection en cas de besoins spécifiques.

Quel sera l’impact de ces évolutions sur la filière de soins ?

Aujourd’hui, nous sommes passés d’une espérance de vie équivalente à celle de la population normale, mais avec une qualité de vie altérée à la possibilité d’une vie presque normale dès le plus jeune âge. Cette évolution formidable est liée à celle des thérapeutiques. Ce parcours est aussi dû à la participation accrue aux essais cliniques, qui permettent de faire avancer les connaissances et favorisent un accès précoce à l’innovation. En effet, ces thérapeutiques innovantes ne vaudront que si les patients peuvent largement y accéder. Cela nécessitera de définir un modèle économique, là aussi innovant, entre industriels et autorités. Une fois sur le marché, ces traitements changeront littéralement le parcours de soins. Si aujourd’hui un effort important des soignants est consacré à assimiler ces nouvelles connaissances et à manier ces nouveaux traitements, demain le rôle des soignants évoluera face à de moindres besoins de soins des patients.