La communauté engagée dans l’hémophilie est aujourd’hui face à l’espoir d’une prise en charge optimisée grâce à l’engagement de l’ensemble des acteurs.
Six mille. C’est le nombre de patients souffrant d’hémophilie en France. Ils représentent près de 40 % des patients atteints de pathologies hémorragiques constitutionnelles. Génétiques et héréditaires dans la plupart des cas, toutes sont des pathologies chroniques avec lesquelles les patients vivent et évoluent de l’enfance à l’âge adulte, en passant par la période délicate de l’adolescence qui peut voir l’observance des traitements mise à mal.
Ce sont également des pathologies lourdes au quotidien. D’une part, d’un point de vue personnel, la maladie peut perturber la vie familiale et limiter les activités sportives ou professionnelles, comme dans le cas de l’hémophilie sévère. D’autre part, d’un point de vue médical, le poids de la maladie est lié à la prise en charge des pathologies hémorragiques constitutionnelles qui nécessite des traitements très réguliers administrés par voie intraveineuse. Si l’innovation thérapeutique n’est pas au rendez-vous pour l’ensemble de ces affections congénitales, elle l’est bel et bien pour l’hémophilie.
A plus long terme, l’espoir d’une thérapie génique se profile pour certains patients atteints d’hémophilie.
Les nouveaux traitements en passe d’être disponibles pour les patients promettent un bond en termes d’efficacité, permettant à certains de diminuer le niveau de sévérité de leur maladie et laissant espérer une « nouvelle vie ». Ces thérapeutiques pourraient également métamorphoser la qualité de vie des malades, passant à des injections hebdomadaires en sous-cutané. Moins de contraintes laissant entrevoir un champ des possibles bien plus large que celui connu jusqu’ici. A plus long terme, l’espoir d’une thérapie génique se profile pour certains patients atteints d’hémophilie. Mais ces progrès thérapeutiques leur profiteront pleinement uniquement s’ils sont formés à leur utilisation et à leur nouvelle vie à travers des sessions d’éducation thérapeutique adaptées, élaborées et dispensées par l’Association française des hémophiles et des professionnels de santé formés. Les médecins et les structures de soins spécialisés sont en effet des piliers de la prise en charge au quotidien mais aussi en urgence, en cas d’hémorragie. Pour leur permettre d’être accessibles à chaque malade, les protéger des dangers auxquels expose la maladie et lutter contre les disparités géographiques d’accès à une prise en charge de qualité, le tissu de soins français doit être renforcé sous l’impulsion des autorités et des agence régionales de santé.
Gézabelle Hauray
