Même si peu à peu les avancées de la recherche se transforment en essais cliniques puis quelques-unes en traitement, un trop grand nombre de malades restent en attente de solutions. Les investissements publics et privés doivent se renforcer.
Près de 7000 maladies rares – 90 % d’entre elles ne concernent qu’une personne sur 200 000 – et la majorité reste toujours aujourd’hui sans traitement. Aujourd’hui, seule une centaine de médicaments dits « orphelins », ont obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne. Les besoins sont immenses pour prendre en charge ces maladies qui touchent trois millions de personnes en France et 20 millions en Europe, même si des avancées sont annoncées régulièrement. Des avancées au niveau de la recherche avec une meilleure compréhension des mécanismes impliqués dans la maladie, au niveau du développement avec des essais cliniques qui se multiplient, des avancées aussi industrielles avec des sites de production pour fabriquer les lots de médicaments nécessaires pour les essais.
Un des enjeux de la recherche pour les maladies rares est de réussir à multiplier les partenariats public-privé pour avancer plus vite dans le développement de médicaments
Chaque année, des structures, des initiatives privées ou publiques viennent renforcer les efforts de recherche et d’aide aux familles dans le domaine des maladies rares. L’année 2012 a vu la mise en route du Genethon Bioprod, plus grand centre mondial de production de vecteurs pour la thérapie génique, le lancement de l’Institut de Biothérapies, celui de la Fondation maladies rares, et l’installation de l’Institut Hospitalo-Universitaire Imagine.
En 2013, l’AFM-Téléthon et le Fonds national d’amorçage (FNA) ont lancé le premier fonds d’amorçage dédié aux biothérapies innovantes et aux maladies rares, doté de 50 millions d’euros pour favoriser l’émergence d’un tissu industriel innovant dans ces thérapies.
Car un des enjeux de la recherche pour les maladies rares est de réussir à multiplier les partenariats public-privé pour avancer plus vite dans le développement de médicaments. En 2015, la journée de rencontre entre les patrons des grands groupes pharmaceutiques et les laboratoires d’excellence académiques français – Rencontres internationales de recherche – sera consacrée à ces maladies rares. L’occasion de mettre en avant les expertises françaises et de débuter de nouveaux partenariats public-privé. La France est particulièrement mobilisée autour des maladies rares, et fait référence en Europe.
Pourtant, le second plan « Maladies rares » (2011-2014), a déçu. La mise en place de registres et de bases de données a pris beaucoup de retard, ainsi que l’organisation en filière des centres de références. Et les associations de patients appellent à déployer un troisième plan maladies rares très vite. Une position stratégique à prendre pour renforcer l’expertise scientifique et industrielle déjà acquise, et répondre aux besoins des patients.
Anne Pezet pour CommEdition.
