Généthon, trente ans d’innovation pour guérir

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Frédéric Revah Directeur général de Généthon

2021 marque pour Généthon une nouvelle étape importante et symbolique. Notre laboratoire de R&D en thérapie génique, au modèle non lucratif unique, lance un essai international de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, maladie rare neuromusculaire, emblématique du combat de l’AFM-Téléthon dont nous sommes issus.

En trente ans, Généthon s’est imposé comme pionnier et leader de la thérapie génique des maladies rares, levant un à un les obstacles qui paraissaient insurmontables, révolutionnant les perspectives thérapeutiques pour des maladies longtemps considérées comme incurables. Dans les années 1990, nous publiions les premières cartes du génome humain, ouvrant la voie à cette révolution médicale. Aujourd’hui, un premier médicament issu de nos recherches a obtenu une autorisation de mise sur le marché pour l’amyotrophie spinale, un autre est en cours d’autorisation pour une maladie rare de l’œil, un troisième achève ses études cliniques en vue d’une demande d’autorisation…

Généthon représente une force de frappe unique : 10 produits issus de ses recherches ou auxquels il a contribué sont en essai clinique ; huit autres devraient y entrer dans les cinq ans pour des maladies rares des muscles, du foie et du sang. Autant d’espoirs qui se concrétisent pour les malades et leurs familles.

Avec ces premiers succès, de nouveaux défis sont à relever. Généthon est aux avant-postes pour lever les freins scientifiques et technologiques encore liés à la thérapie génique. Il faut concevoir des vecteurs plus spécifiques et moins immunogènes, développer des approches permettant de réinjecter ces traitements si nécessaire. Il faut améliorer les méthodes de bioproduction pour en diminuer le coût et produire à grande échelle les quantités considérables de médicaments pour l’ensemble des patients éligibles.

Il faut également aborder en toute transparence la question des prix de ces traitements, qui doivent être compatibles avec les capacités de remboursement de nos systèmes de santé. Des enjeux majeurs, à la hauteur de la mission que nous ont fixée les familles et les malades : Guérir.

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Maladies Rares, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 1er mars 2021

© Franck Beloncle / AFM-Téléthon / DR