La France doit garder son leadership en thérapie génique

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Laurence Tiennot-Herment ,présidente de l’AFM-Téléthon et du laboratoire Généthon

Le 24 mai 2019, le premier médicament de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale a été autorisé aux États-Unis. Une grande émotion pour nous, familles de malades, car c’est la concrétisation de décennies de combat de notre association pour démontrer que l’utilisation des gènes comme médicaments peut vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables, y compris des maladies très complexes comme celles des muscles et des motoneurones.

Depuis trente ans, nous relevons le pari de la thérapie génique, nous finançons des centaines de chercheurs et nos propres équipes de recherche en laboratoires.

Une véritable révolution médicale est lancée et elle est, en grande partie, née en France sous l’impulsion de notre association, grâce au Téléthon. Depuis trente ans, nous relevons le pari de la thérapie génique, nous finançons des centaines de chercheurs et nos propres équipes de recherche en laboratoires.  Ainsi, ce premier médicament de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale est issu de recherches menées par notre labo-atoire Généthon, l’un des leaders mondiaux de la thérapie génique pour les maladies rares. Sept produits développés par Généthon, seul ou en collaboration, sont en essai clinique dans neuf pays, pour des maladies du sang, du foie, de la vision et du muscle. En 2016, en partenariat avec Bpifrance, l’AFM-Téléthon a créé YposKesi, une plateforme de développement et de production de médicaments de thérapies innovantes.

La thérapie génique connaît aujourd’hui une véritable accélération. Les mises sur le marché se multiplient aux États-Unis et en Europe. Au total, huit médicaments sont déjà disponibles pour des maladies rares mais aussi des cancers, et le Massachusetts Institute of Technology estime qu’environ quarante médicaments de thérapie génique arriveront sur le marché d’ici à 2022. Des thérapies innovantes qui devraient représenter 50 % des nouveaux médicaments ces prochaines années. La France, pionnière de la thérapie génique, doit prendre sa part dans le développement de cette médecine nouvelle. Nous devons notamment relever le défi stratégique de la bioproduction. Pour cela, nous avons fait des propositions pour la structuration d’une filière dédiée et la création d’un intégrateur d’innovations industriel associant recherche publique et privée. L’enjeu est énorme : le pays qui saura répondre à cette problématique assoira son leadership, aura la maîtrise de son approvisionnement et pourra garantir l’accès des malades à cette nouvelle médecine.

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Innovation en santé, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 20 juin 2020

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Crédit photo : Julie Bourges / AFM-Téléthon