Quel est le prix d’une vie ?

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Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon.

Dans le monde, 300 millions de personnes sont atteintes d’une maladie rare. Moins de 5 % des 7 000 maladies rares bénéficient à ce jour d’un traitement curatif.

L’amyotrophie spinale est l’une de ces maladies rares et mortelles. La recherche est intense depuis vingt ans et la France y a joué un rôle de premier plan, avec notamment la découverte du gène responsable de la maladie en 1995. Il y a quelques mois, la société américaine AveXis a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un traitement de thérapie génique pour la forme la plus sévère de cette maladie. Ce candidat-médicament, dont les travaux ont débuté dans les laboratoires de l’AFM-Téléthon, pourrait, en une seule injection, modifier spectaculairement le cours de la maladie et sauver la vie d’enfants condamnés.

Mais à l’annonce de la valeur revendiquée pour cette thérapie l’enthousiasme est retombé  : entre 4 millions et 5 millions de dollars par patient. Cette estimation prend notamment pour référence le prix revendiqué par la société Biogen pour un autre médicament dans cette même maladie à un niveau déjà excessivement élevé.

Qui peut définir ce que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, ce que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ?

Aujourd’hui, les prix des thérapies innovantes s’envolent à des niveaux qui menacent la solidarité nationale et l’accès aux patients. Ils sont négociés en fonction d’une estimation de leur valeur pour la société, indépendamment des coûts supportés par les industriels. Or, qui peut définir ce que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, ce que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ? Cette approche fondée sur la valeur génère une dérive exponentielle et infondée des prix, que nous dénonçons.

De plus, la commercialisation de ces médicaments de thérapie innovante ne profite pas assez à la France : en l’absence d’une réelle stratégie nationale, les découvertes faites par des équipes françaises sont développées et mises sur le marché par des laboratoires ou des biotechs étrangers, américains le plus souvent.

Depuis plusieurs années, nous alertons les pouvoirs publics : l’écosystème actuel est inadapté à la révolution médicale qui a débuté partout dans le monde. Aujourd’hui, il y a urgence. La construction, en France, d’une filière efficiente des biothérapies innovantes et une réforme des mécanismes de fixation des prix sont la condition sine qua non pour garantir notre indépendance nationale et permettre la mise sur le marché de ces médicaments innovants à un prix maîtrisé.

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial maladies rares, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 28 février 2019.

credit photo : © Julie Bourges / AFM-Téléthon / DR