Recherche sur la DMLA (Dégénérescence Maculaire Liée à l’Age), le glaucome, les rétinopathies pigmentaires et diabétiques, rétine artificielle, optogénétique, thérapies cellulaires et génétiques, imagerie rétinienne, criblage à haut débit… la recherche avance à grands pas pour traiter les maladies de la vision. Etat des lieux avec le Professeur José-Alain Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision.
Maladie de la rétine associée au vieillissement, la Dégénérescence Maculaire Liée à l’Age (DMLA) reste une pathologie pour laquelle les besoins ne sont pas entièrement satisfaits. Première cause de mal-voyance après 50 ans, elle détruit progressivement la vision centrale du patient. « Dans sa forme humide, les traitements lancés sur le marché cette dernière décennie s’avèrent efficaces, même si quelques déceptions ont porté sur de nouvelles générations de médicaments, dont les phase III ont déçu », souligne le Pr José-Alain Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision, qui abrite à Paris une quinzaine d’équipes académiques (UPMC – Inserm – CNRS) travaillant sur les maladies de la vision et les moyens de les traiter.
En revanche, la forme sèche ou atrophique de la DMLA, caractérisée par une altération progressive du tissu maculaire, suscite encore de très fortes attentes. « Nous sommes dans une position d’expectative aujourd’hui, en raison de l’échec de plusieurs essais dont les résultats escomptés n’ont pas été atteints. Un espoir : voir arriver à terme le développement de traitements pour la forme sèche aussi révolutionnaires que les anti-angiogéniques pour la forme humide de la DMLA. Des perspectives plutôt enthousiasmantes », se réjouit le Professeur Sahel.
Autre domaine porteur : la thérapie génique.
Des essais sont conduits actuellement par plusieurs industriels, dont GenSight Biologics, issue de l’Institut de la Vision, avec là aussi des premiers résultats prometteurs. Le candidat médicament le plus avancé de cette société biopharmaceutique se trouve, en effet, en Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes. Et GenSight vient d’obtenir des autorités de santé américaines un statut de médicament orphelin pour un autre de ses candidats (un traitement de la rétinopathie pigmentaire). En outre, l’enregistrement du premier médicament en thérapie génique ophtalmologique, mis au point par la société américaine Spark Therapeutics pour soigner une rétinopathie de l’enfant, est attendu prochainement.
« Pour autant, toutes les questions posées par cette approche restent encore ouvertes : A quel stade intervenir ? Jusqu’à quel moment est-il possible de réexprimer un gène dans une cellule déjà dégénérée ? », tempère le Directeur de l’Institut de la Vision.
Autre source de progrès : l’optogénétique, associant l’optique et la génétique.
Celle-ci constitue une articulation entre l’expression d’une protéine sensible à la lumière et une stimulation par un dispositif qui ressemble à celui utilisé pour les rétines artificielles. Cette approche, qui combine biotechnologies et sciences ingéniériales dans des approches intégrées, s’annonce comme une solution d’avenir.
Christine Colmont