Toujours améliorer la prise en charge de l’hémophilie

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Nicolas Giraud, président de l’Association française des hémophiles (AFH).

Malgré les avancées thérapeutiques, il reste d’importantes marges d’amélioration pour ce qui est de l’efficacité, du poids et de l’impact des traitements. De véritables innovations ont révolutionné la prise en charge, sans régler tous les enjeux de la maladie. Le prochain congrès de l’AFH, qui aura lieu du 8 au 10 mai 2020 à Lille, traitera de ces attentes. En effet, malgré l’efficacité des traitements actuels, les articulations sont toujours touchées. Des micro-hémorragies qui apparaissant lors de la baisse de concentration des traitements en sont une des causes probables. De dix à quinze ans de recul seront nécessaires pour savoir si les médicaments disponibles aujourd’hui ou ceux qui vont être mis prochainement à disposition agissent sur cet aspect déterminant dans la vie des personnes.

Nous attendons également que des révolutions médicamenteuses soient
accessibles dans les autres maladies hémorragiques rares, dont l’hémophilie ne représente que la moitié des 15 000 malades. D’autres paramètres permettent également d’optimiser les soins améliorer la prise en charge, c’est aussi alléger le fardeau des traitements qui nécessitent 2 à 3 injections en intraveineuse par semaine, y compris chez les enfants. L’objectif est de minimiser l’impact de la maladie et des traitements sur la scolarité, la vie professionnelle, sociale, familiale et affective. Les traitements à demi-vie prolongée ou disponibles par voie souscutanée sont des moyens d’améliorer la qualité de vie des patients. Mais ces innovations ne sont valables que si elles sont accessibles en France et par tous dans le monde entier. Actuellement, un facteur IX à effet d’action prolongé est ainsi bloqué au Comité économique des produits de santé (CEPS) faute d’accord sur la fixation de son prix.

Accessible dans de nombreux pays et ayant fait l’objet d’étude clinique en France, les malades qui pourraient en tirer bénéfice ne comprennent pas pourquoi l’industriel et le CEPS ne se donnent pas les moyens d’aboutir à un juste prix qui leur donnerait accès au traitement. Nous travaillons à faire entendre notre voix auprès de cette instance et de l’industriel pour favoriser l’accès à cette innovation.

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Hémophilie, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 23 septembre 2019