Les enjeux soulevés par les solutions innovantes dans les maladies rares sont nombreux. Explications avec Valérie Rizzi-Puéchal, Directrice de la division Maladies rares chez Pfizer France, et Reda Guiha, Président régional Maladies rares pour les marchés internationaux développés.
Quels sont les traitements les plus porteurs d’espoir dans les maladies rares ?
Reda Guiha : l’innovation avance à grands pas avec l’arrivée de traitements de nouvelle génération, comme les thérapies géniques, qui représentent une véritable innovation de rupture. Face à ce changement radical de paradigme thérapeutique, de nombreuses questions sont soulevées, notamment sur la nécessité d’adapter les dispositifs d’évaluation des médicaments, de distribution, de prise en charge et de suivi des patients.
Comment se situe la France dans la prise en charge des maladies rares ?
Valérie Rizzi-Puéchal : grâce aux différents plans nationaux Maladies rares, la France a joué un rôle avant-gardiste. Le premier plan a été fondateur avec la mise en place des filières et centres de référence. Cette structuration a permis d’améliorer la prise en charge des patients et d’accélérer la montée en puissance de l’expertise française dans ce domaine, notamment grâce à une coordination des acteurs impliqués.
R. G. : forte de cette organisation territoriale et de la qualité de ses soins, la France a les atouts pour s’adapter à l’arrivée des thérapies géniques, à l’exception d’une faible dynamique dans les essais cliniques menés aux stades précoces de développement des médicaments. Dans ce domaine, l’Europe est en général en retard par rapport aux Etats-Unis ou à l’Asie. Or, c’est une perte de compétitivité pour les pays, qui se traduit surtout par des pertes de chances pour les patients atteints de maladies rares.
Comment renforcer le leadership français dans l’innovation face aux maladies rares ?
V. R.-P. : le 3e plan national Maladies rares a mis en œuvre des actions concrètes facilitant la recherche. Pour aller plus loin, le président de la République, lors de son discours de conclusion des travaux du Conseil Stratégique des Industries de Santé (CSIS) 2021, a déclaré avoir pour ambition de doubler en trois ans le nombre d’essais cliniques réalisés en France. C’est une vraie reconnaissance de l’innovation comme levier de la relance économique et du rôle clé des industries de santé. Cela nécessite une simplification des procédures et des progrès dans l’instruction des demandes d’essais cliniques par les centres de protection des personnes (CPP), peut-être en créant des CPP destinés aux maladies rares ou aux thérapies géniques.
R. G. : au niveau européen, la régle-mentation actuelle complexifie et retarde les protocoles cliniques. En janvier, la France prendra la présidence de l’Union européenne pour six mois et le ministre des Solidarités et de la Santé a déclaré que les maladies rares seraient une priorité. Une opportunité pour affirmer le leadership français dans ce domaine et renforcer la recherche et l’innovation au niveau européen.
Comment Pfizer s’implique-t-il dans les maladies rares ?
V. R.-P. : en tant que laboratoire biopharmaceutique, Pfizer est engagé depuis trente ans dans les maladies rares et a créé il y a sept ans une plate-forme de recherche consacrée aux thérapies géniques. Notre recherche est très active, avec actuellement 13 essais cliniques(1). Cinq molécules sont en phase III et une est en phase d’enregistrement. Ce développement intègre 4 thérapies géniques. La France participe activement à cette R & D, nos programmes de partenariat dans les maladies rares représentent 33 % des investissements de Pfizer France(1). Quinze nouveaux projets sont en cours, dont 8 sur l’amylose(1).
R. G. : notre R&D est aussi collaborative. Nous travaillons notamment avec des acteurs industriels, des structures académiques ou des entreprises de biotechnologies comme Vivet Therapeutics, Cytoo ou encore l’Institut de myologie. Nous avons également acquis la biotech Therachon, dont un centre de recherche est basé à Nice.
Comment accompagner l’arrivée des thérapies géniques ?
V.R.-P. : ces traitements innovants suscitent des espoirs, mais aussi de nombreux enjeux et questions qu’il est nécessaire d’accompagner dès maintenant. Au-delà de la recherche, nous œuvrons également à soutenir les patients, à informer les soignants et à sensibiliser aux enjeux de la prise en charge. Avec les associations de patients, nous identifions des solutions d’accompagnement des patients et des aidants. Nous participons en outre à une réflexion collective en ayant rejoint le think tank Gene & Cell Therapy Institute (G & CTI). Cette structure a pour vocation d’aborder les impacts des thérapies de rupture pour le système de santé. Optimiser la prise en charge, c’est aussi améliorer la connaissance des Français quant aux thérapies géniques. D’après notre dernier baromètre réalisé avec l’Ifop(2), près de 8 Français sur 10 sont demandeurs d’informations sur la thérapie géni-que. 66 % perçoivent positivement la recherche privée comme complément indispensable à la recherche publique et universitaire pour arriver à des solutions concrètes.
Propos recueillis par Gézabelle Hauray
1) Données Pfizer.
2) Etude Ifop pour Pfizer sur les Français et les maladies rares / thérapies géniques. Juin 2021.
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 14 octobre 2021.
Photo : © Pfizer / DR
Informations communiquées en collaboration avec le laboratoire Pfizer.
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