Depuis plus de vingt ans, Vertex poursuit sans relâche son engagement dans la recherche pour répondre aux besoins médicaux non couverts dans les pathologies rares et graves. Son ambition: rendre possible l’impossible et changer la vie des patients. Entretien avec Martin Weiss, Directeur général de Vertex France.
Qu’est-ce qui distingue Vertex dans l’industrie pharmaceutique ?
Chez Vertex, notre stratégie de recherche et développement est unique. Nous ciblons des maladies graves dont nous comprenons les causes biologiques et pour lesquelles nous allons pouvoir tester et valider nos approches thérapeutiques en utilisant des modèles cellulaires d’origine humaine. Nos approches sont donc très diversifiées pour développer la solution thérapeutique la plus efficace, qu’il s’agisse de petites molécules, de thérapies cellulaires, d’édition génétique ou encore d’ARN messager, et nous permettre ainsi de maximiser nos chances de succès. Pour soutenir cette ambition, nous consacrons 70 % de nos dépenses d’exploitation à la R&D, un niveau bien supérieur à la moyenne du secteur pharmaceutique. Concrètement, trois collaborateurs sur cinq se consacrent exclusivement à la recherche.
Nous consacrons 70 % de nos dépenses d’exploitation à la R&D, un niveau bien supérieur à la moyenne du secteur pharma-ceutique.
Comment cette stratégie a-t-elle été mise en pratique dans la mucoviscidose ?
L’amélioration continue observée dans la prise en charge de la mucoviscidose est une illustration tangible de notre modèle de recherche unique. Depuis plus de vingt ans, nous avons concentré nos efforts sur la compréhension approfondie de cette maladie grave et sur la cause identifiée de la mucoviscidose, la protéine CFTR défectueuse. Cela nous a permis par la suite de développer et de concevoir plusieurs médicaments qui ciblent la protéine CFTR, une approche complètement nouvelle. Aujourd’hui, nos médicaments traitent déjà plus de 68 000 personnes dans plus de 60 pays, dont les 27 pays de l’Union européenne, ce qui représente environ deux tiers des personnes diagnostiquées avec la mucoviscidose dans le monde. Notre objectif est de rendre accessibles nos médicaments au plus grand nombre de patients possible dans le monde entier. En France, nos médicaments dans la mucoviscidose sont disponibles pour tous les patients éligibles à partir de l’âge d’un mois pour l’un d’entre eux, ce qui représente un peu plus de 5 000 patients. Nous continuons d’investir dans la R&D et les essais cliniques pour permettre à tous ceux qui en ont besoin, y compris les plus jeunes ou porteurs de mutations génétiques très rares, d’en bénéficier. En parallèle, nous poursuivons la recherche pour améliorer encore la prise en charge avec des modulateurs du CFTR de nouvelle génération, et pour aussi apporter une solution aux 10 % de patients atteints de mucoviscidose qui ne produisent pas la protéine CFTR et ne sont donc pas éligibles aux modulateurs.
Nous ciblons des maladies graves dont nous comprenons les causes biologiques.
Quels sont les futurs axes de développement de Vertex ?
Notre engagement va désormais bien au-delà de la mucoviscidose, avec un pipeline très développé et un large programme de développement clinique. Nous avons notamment franchi une étape historique avec la première autorisation mondiale d’une thérapie génique basée sur la technologie CRISPR/Cas9, pour la prise en charge des formes sévères de deux maladies génétiques qui affectent les globules rouges : la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, qui provoque une anémie sévère nécessitant des transfusions sanguines très fréquentes, et la drépanocytose sévère, la première maladie génétique rare en France qui provoque des crises douloureuses sévères et des lésions d’organes, pour laquelle le dépistage néonatal est systématique en France depuis le 1er novembre 2024. Il existe un besoin urgent de nouveaux traitements pour les personnes atteintes de drépanocytose, dont l’espérance de vie est encore considérablement réduite par rapport à la population générale. En France, l’âge moyen du décès de ces patients est inférieur à 50 ans. Les thérapies géniques modifient profondément le paradigme de la prise en charge des patients atteints de formes sévères et sont porteuses d’espoir. Nous faisons face, comme d’autres acteurs de l’industrie pharmaceutique, à un environnement complexe, où la volonté d’ouvrir la prise en charge de ces thérapies innovantes semble plus fortement questionnée que dans d’autres pays européens. Notre objectif étant d’assurer un accès durable pour tous les patients éligibles en France, comme c’est déjà le cas dans d’autres pays, nous sommes pleinement mobilisés pour assurer une bonne compréhension de l’apport thérapeutique de ces nouvelles thérapies. Vertex est également engagé dans la prise en charge de la douleur pour cibler directement la cause sous-jacente de la douleur, une approche inédite dans ce domaine qui n’a pas connu de solutions thérapeutiques depuis plus de deux décennies. Nous explorons aussi des thérapies cellulaires pour le diabète de type 1, ainsi qu’une molécule prometteuse dans différentes pathologies rénales. Notre raison d’être est toujours portée par la même ambition : transformer la vie des patients atteints de maladies graves, grâce à des innovations thérapeutiques de rupture.
Propos recueillis par Sandrine Guinot
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies Rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2025.