Maladies rares : des progrès décisifs contre l’amylose cardiaque

Directeur des affaires médicales de Bayer France, le Dr Abdelali Majdi fait part des espoirs suscités par les nouveaux traitements contre l’amylose cardiaque.

Engagé dans la lutte contre les maladies cardio-vasculaires, de la prévention à l’innovation thérapeutique, le groupe Bayer s’investit notamment dans le traitement de l’amylose cardiaque. Pourriez-vous nous présenter cette maladie peu connue ?

L’amylose est un groupe de maladies caractérisées par le dépôt de protéines anormales sous forme de fibrilles dans divers tissus et organes. Dans le cas de l’amylose cardiaque, ces dépôts affectent la structure et le fonctionnement du muscle cardiaque. Cette maladie provoque un épaississement de la paroi cardiaque, entraînant alors une insuffisance cardiaque, le cœur n’arrivant plus à se contracter correctement et à fournir au corps tout le sang et l’oxygène dont il a besoin.

Est-ce une pathologie fréquente et quelles sont ses conséquences pour les patients ?

C’est une maladie rare, mais dont la prévalence tend à augmenter, notamment parce que les progrès dans sa compréhension et les efforts d’éducation des professionnels de santé améliorent son diagnostic. Environ 10 000 patients sont concernés en France, contre 5 000 il y a une dizaine d’années. Comme beaucoup de maladies rares, le diagnostic est souvent tardif. C’est pourquoi Bayer s’engage, avec les associations de patients et les experts, pour une approche complète de la maladie qui commence par un diagnostic plus précoce. L’amylose cardiaque impacte significativement la qualité de vie des patients et leur autonomie. C’est une maladie grave pouvant entraîner une issue fatale.

Une fois le diagnostic posé, comment le patient est-il pris en charge ?

La pose d’un diagnostic précis est essentielle, afin d’éviter certains traitements classiques contre l’insuffisance cardiaque, dont les effets peuvent être délétères. Longtemps restée sans solution particulière, l’amylose cardiaque bénéficie depuis quelques années d’une recherche clinique dynamique et de l’arrivée de traitements spécifiques, qui cherchent à stabiliser la progression de la maladie. En plus des progrès diagnostiques et thérapeutiques, nous travaillons avec les associations de patients, comme l’Association française contre l’Amylose (Afca) pour mieux comprendre les attentes des malades et coconstruire des solutions adaptées pour les accompagner dans leurs parcours de vie.

Quels bénéfices les patients peuvent-ils attendre de l’innovation thérapeutique ?

Aujourd’hui, les recherches ont par exemple permis de démontrer qu’un traitement précoce peut réduire les hospitalisations et préserver la capacité fonctionnelle et l’état de santé des patients, ce qui change radicalement leur quotidien. C’est pour eux l’espoir d’une amélioration significative de l’espérance et de la qualité de vie.

Bayer s’est aussi engagé dans la recherche pour enrichir l’arsenal thérapeutique disponible en France. Les résultats de ces recherches ont été publiés dans des revues scientifiques prestigieuses et présentés lors de congrès internationaux, notamment au dernier congrès de la Société européenne de cardiologie. Par ailleurs, nous continuons nos travaux de R&D pour explorer d’autres pistes thérapeutiques, mais également permettre de découvrir des biomarqueurs spécifiques de l’amylose cardiaque. C’est un enjeu capital pour favoriser des diagnostics plus précoces.

Comment agissez-vous pour améliorer la prise en charge de cette maladie en France ?

Tout d’abord, c’est un travail collectif que nous menons avec l’ensemble des acteurs de terrain engagés contre l’amylose cardiaque. Nous capitalisons sur la mission remarquable engagée en France par le réseau amylose, la filière Cardiogène, les associations de patients et les experts. Ensemble, nous avons la possibilité d’améliorer considérablement le parcours de soin et la vie des patients. Il y a encore beaucoup de connaissances à acquérir pour mieux comprendre l’amylose cardiaque. L’objectif est notamment de soutenir les registres et la recherche clinique, y compris les études en vie réelle, ainsi que d’encourager les start-up françaises afin d’accélérer l’intégration de l’intelligence artificielle dans le diagnostic précoce et la télémédecine pour le suivi des patients.

Propos recueillis par Antoine Combier



Information communiquée en collaboration avec le laboratoire BAYER HEALTHCARE.


© Bayer Healthcare / DR

Article extrait du dossier Grand Angle spécial Cardiologie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 30 septembre 2025