Hématologie : innovations majeures et enjeux de leur accès en France

Directrice de l’aire thérapeutique hématologie d’AstraZeneca en France, Axelle Dautresire détaille l’engagement et les ambitions du groupe pharmaceutique dans la lutte contre les cancers du sang.

Quelle est la place de l’hématologie au sein d’AstraZeneca ?

Fort d’une expertise historique en tumeurs solides, AstraZeneca a étendu sa stratégie à l’hématologie. Notre pipeline couvre désormais six cancers du sang. Nous disposons déjà d’un traitement contre la leucémie lymphoïde chronique (LLC) et le lymphome à cellules du manteau (LCM), et avançons sur de nouvelles options thérapeutiques contre le lymphome diffus à grandes cellules B, le lymphome folliculaire, la leucémie lymphoblastique aiguë ou encore le myélome multiple. Cette progression s’inscrit dans notre objectif de développer de nouveaux médicaments pour des cancers du sang à forts besoins médicaux non satisfaits, afin d’avoir un impact significatif sur les patients et les aidants, et de transformer la prise en charge. Notre ambition est claire : d’ici à 2030, devenir l’un des trois principaux acteurs mondiaux de l’hématologie, grâce au développement de cinq nouveaux médicaments couvrant ces six types de cancers du sang. À long terme, notre engagement est simple et déterminé : contribuer à éliminer, un jour, les cancers du sang comme cause de décès.

Quelles sont les voies de recherche et d’innovation que vous explorez aujourd’hui ?

Notre recherche s’appuie sur une idée simple : mieux comprendre les mécanismes d’une maladie permet d’améliorer les façons de la soigner. Pour cela, nous nous appuyons aujourd’hui sur cinq plateformes scientifiques de recherche capables de tester des mécanismes d’action différents et complémentaires : les thérapies ciblées pour attaquer spécifiquement les cellules tumorales, les T-cells engagers pour mobiliser le système immunitaire contre les cellules cancéreuses, les anticorps-médicaments conjugués permettant de combiner des solutions thérapeutiques, ainsi que des agents ciblant les mécanismes épigénétiques impliqués dans la progression de certains cancers du sang. À nos développements internes s’ajoutent trois avancées majeures : l’acquisition de Gracell Biotechnologies spécialisée dans les thérapies CAR‑T plus rapides, celle d’EsoBiotec pour des thérapies cellulaires in vivo administrables en quelques minutes, et un investissement ainsi qu’un accord de collaboration avec Cellectis, pour développer de nouvelles thérapies cellulaires et géniques. Cette dynamique se traduit en cette fin d’année par la présentation de près de 60 abstracts, lors du congrès de l’American Society of Hematology (ASH).

Comment se traduit aujourd’hui cet engagement en France auprès des acteurs en hématologie ?

En 2025, nous avons obtenu deux nouvelles autorisations de mise sur le marché majeures : une extension d’indication en première ligne pour la LLC et une autre en première ligne pour le LCM chez les patients non éligibles à une autogreffe de cellules souches. Nous conduisons actuellement en France quatre études de phase III et deux de phase II, en partenariat avec des centres de recherche majeurs. Nous collaborons également avec le monde académique pour mieux comprendre et mieux caractériser les cancers du sang. Avec le LYSA/LYSARC (réseau indépendant de recherche clinique sur les lymphomes et la LLC/MW), nous soutenons l’étude REALYSA, et avons également réutilisé les données de vie réelle générées par cette étude pour mener l’étude MCL Tour, visant à mieux comprendre la prise en charge du LCM et à en identifier les leviers d’amélioration. Nous accompagnons également le FILO (groupe coopérateur de recherche dans les leucémies) dans le cadre de l’étude académique STAIR consacrée à la LLC. Les premiers résultats, qui seront présentés à l’ASH, illustrent la capacité de la recherche française à produire des données de haute valeur scientifique.

Comment favoriser un meilleur accès des patients à l’innovation en hématologie en France ?

Un progrès médical n’a d’impact que s’il est disponible au bon moment. En France, le dispositif d’accès précoce est essentiel pour assurer un accès rapide aux innovations thérapeutiques pour les patients. Depuis 2021, plus de 100  000 patients ont reçu des traitements innovants avant leur commercialisation, et le renoncement récent à sa réforme maintient ce dispositif clé en France. Sans ce cadre d’accès anticipé, le délai moyen entre l’autorisation européenne et l’accès en France est de 527 jours, plus long que chez certains de nos voisins européens. L’accès précoce a aussi permis aux médecins français d’utiliser plus tôt ces traitements et de publier des données sur leur utilisation en « vraie vie » à l’international. Cependant, des défis subsistent pour l’accès à ces innovations. AstraZeneca reste mobilisé aux côtés des autorités, de la communauté médicale et d’autres parties prenantes pour garantir un accès le plus large, le plus équitable et le plus rapide possible aux innovations thérapeutiques.

Propos recueilli par Antoine Largier




FR-24644 12/2025 – Propriété d’AstraZeneca
Photo : © AstraZeneca France / DR

Article extrait du dossier Grand Angle spécial Hématologie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 7 et 8 décembre 2025.