Maladies rares : mobiliser et fédérer grâce à l’innovation thérapeutique
Amgen renforce son engagement dans les maladies rares en s’attaquant à une complication ophtalmique rare d’une maladie thyroïdienne fréquente. Explications d’Isabelle Gaillard, Directrice médicale...
Maladies rares : militons pour l’équité dans la prise en charge des patients
Le laboratoire Sanofi, pionnier dans le domaine des maladies rares, place l’équité au cœur de ses actions. Aymeric Duvivier, Directeur médical Maladies rares chez...
Maladies rares neuromusculaires : continuer à oser l’innovation
PDG de Biogen France, Marina Vasiliou revient sur l’impact de la R&D menée avec succès par cette biotech pionnière et sur la nécessité de...
Maladies rares neuromusculaires : réduire l’errance diagnostique pour ne pas rater le train du...
La filière de santé Maladies rares neuromusculaires Filnemus livre une analyse approfondie des déterminants de l’errance diagnostique et des réponses à y apporter. Echange...
Maladies rares cardiaques héréditaires : innover pour les patients et grâce à eux
La filière Cardiogen développe activement la médecine personnalisée dans les maladies rares cardiaques héréditaires. Précisions du Pr Philippe Charron, coordonnateur de la filière Cardiogen,...
Maladies rares : le laboratoire Kyowa Kirin confirme son engagement
En septembre 2024, la filiale française du groupe japonais Kyowa Kirin a franchi une étape clé en devenant société à mission. Ce statut, introduit...
Maladies rares : un centre de référence et un réseau national au service de...
Le Pr Marc Humbert, Chef du service de Pneumologie et Soins intensifs respiratoires de l’hôpital Bicêtre AP-HP, Coordonnateur du Centre de référence de l’hypertension...
Maladies rares endocriniennes : une technologie novatrice au bénéfice des patients
Le groupe danois Ascendis Pharma ouvre une nouvelle voie dans la prise en charge de l’hypoparathyroïdie. Entretien avec Carol Brucker, Directrice générale d’Ascendis Pharma...
Maladies rares : de la recherche aux traitements
La thérapie génique des maladies rares représente une épopée qui change déjà le destin de nombreux malades. Explications de Serge Braun, ancien Directeur scientifique...
Changer le destin des patients hémophiles.
Objectif: guérison
Dr Laurent Frenzel, Responsable du Centre de traitement et de recherche de l'hémophilie (coordonnateur du Centre de référence hémophilie et autres déficits rares...