Maladies rares : pour une innovation au cœur de l’humain
Pour argenx, innover c’est développer des solutions thérapeutiques répondant à des besoins non couverts afin d’optimiser le parcours du patient, notamment dans les maladie auto-immunes rares. Interview de François Rauch, Directeur général argenx France & Benelux.
Quelle est la vocation...
Fiturare, un fonds indispensable pour soutenir le développement des traitements pour les maladies rares
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
85 % des 7 000 maladies rares concernent moins d’une personne sur un million et la quasi-totalité ne dispose d’aucun traitement. Après une période d’investissements importants, on assiste à un recentrage sur les maladies offrant...
Une nouvelle ère pour les maladies rares
La prise en charge des maladies rares inspire, et s’inspire des maladies plus courantes pour une approche gagnant-gagnant.
L’excellence de notre filière de soins dans les maladies rares est unanimement reconnue par les pays du monde entier, qui la dupliquent...
Préparer l’arrivée des thérapies géniques
Quatre-vingts pour cent des maladies rares sont d’origine génétique(1). l’espoir de les vaincre se fonde notamment sur les thérapies géniques (TG) dont l’arrivée devient concrète. Entretien avec Valérie Rizzi-Puéchal, Directrice de la Division Maladies rares Pfizer France.
A quelle étape...
Maladies rares : un pionnier de l’innovation
Depuis quarante ans, Sanofi œuvre pour que les patients atteints de maladie rare ne soient plus seuls. La Journée internationale des Maladies rares est pour le laboratoire une occasion majeure de réunir la communauté rare. Rencontre avec le Dr...
Maladies rares : la recherche de l’excellence
Les maladies rares doivent bénéficier de l’évolution médicale et réglementaire que les malades méritent. Echange avec les Docteurs Thierry Marquet et Jean Delonca, respectivement Senior Director, Accès des Patients à l’Innovation, et Directeur médical, Takeda France.
Qu’est-ce qui fait votre...
Quand le partage d’expériences porte le patient
La brochure Takeda intitulée « Angio-œdème héréditaire : histoires de vies ; parcours de vies », à destination des patients, est désormais disponible en ligne(1).
Pour Amsao(2), l’association française de patients qui a participé à l’aventure, « cette publication est unique, car...
Accès aux médicaments innovants : un défi à relever urgemment !
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
Alors que la présidence française de l’Union européenne en 2022 représente l’opportunité d’une nouvelle dynamique pour les maladies rares, nous voulons ici rappeler l’urgence à garantir l’accès des patients européens aux médicaments innovants par une...
Maladies rares : poursuivre la dynamique !
Accélération du diagnostic, découverte de traitements, optimisation des essais cliniques, accompagnement des patients, tels sont les enjeux des maladies rares aujourd’hui. La mobilisation est réelle, mais il reste encore du chemin à parcourir.
Plus de 7 000 maladies rares répertoriées...
La reconnaissance des représentants des maladies rares en question
En cette Journée internationale des Maladies rares, les représentants des associations signataires font état de leurs inquiétudes et alertent le gouvernement et le grand public.
Les associations dévolues aux maladies rares sont, en très grande majorité, de petites associations. Leurs...