Pr Pierre Fenaux, hématologue à l’hôpital Saint-Louis (Paris).
Les SMD sont des maladies cancéreuses des progéniteurs de la moelle osseuse des cellules sanguines (leucocytes, hématies, plaquettes) entraînant une baisse de leur production, d’où une leucopénie avec un risque infectieux accru, une anémie avec retentissement souvent très important chez ces sujets âgés (fatigue, accidents vasculaires), une thrombopénie et son risque hémorragique. On en diagnostique environ 4 000 nouveaux cas par an en France, surtout chez les sujets âgés. Ils évoluent dans un tiers des cas en leucémie aiguë. Beaucoup de progrès ont été faits dans le diagnostic et l’évaluation du pronostic des SMD, grâce à l’analyse des cellules du sang et de la moelle, principalement leurs anomalies des chromosomes et des gènes (on analyse ces dernières en routine par méthode « Next Generation Sequencing (NGS) ». Ces examens permettent d’évaluer le pronostic et schématiquement de séparer les SMD à « haut risque » d’évolution en leucémie aiguë et les SMD où ce risque est faible, où domine généralement l’anémie.
Les avancées thérapeutiques, bien qu’indiscutables, restent cependant plus modestes dans les SMD que dans beaucoup d’autres hémopathies. Dans les SMD de haut risque, seule la greffe de moelle allogénique (à partir d’un donneur compatible) permet une guérison éventuelle en éliminant la maladie. Mais elle reste généralement limitée aux patients de moins de 75 ans. Les autres traitements sont principalement basés sur les agents hypo-méthylants, avec une amélioration cependant généralement modeste de la survie. Dans de rares cas où existent des mutations « ciblables » (IDH1, IDH2, FLT3), des médicaments spécifiques peuvent améliorer le pronostic. Dans les SMD de faible risque, la correction de l’anémie est généralement obtenue par des médicaments comme les érythropoiétines, les inhibiteurs de TGF bêta ou récemment de télomérase. La majorité des réponses sont cependant transitoires et, à long terme, des transfusions itératives de globules rouges se révèlent très souvent nécessaires pour corriger, mais généralement de façon insuffisante, l’anémie. On espère qu’à terme plus de traitements ciblés et des immunothérapies, notamment du type cellules CAR-T, amélioreront le pronostic des SMD, surtout ceux de haut risque.
Propos recueilli par Antoine Largier
Photo : DR
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Hématologie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 7 et 8 décembre 2025.
