Depuis sa création, le laboratoire suédois Sobi développe des solutions thérapeutiques pour des pathologies rares à fort besoin médical. Son nouveau champ d’action : les maladies rénales. Échange avec Émilie Bugeat-Toussaint, directrice générale Sobi France & BeLux.
Quelles sont l’origine et les raisons de l’engagement de Sobi dans les maladies rares ?
L’engagement de Sobi dans les maladies rares repose sur un constat fondateur : l’existence de besoins médicaux non couverts majeurs. Dans de nombreuses pathologies rares, les patients disposent de peu voire d’aucune alternative thérapeutique, et la prise en charge se limite souvent au traitement des symptômes. Créé il y a vingt ans, Sobi France a fait de cette réalité le point de départ de son positionnement. Le laboratoire s’est d’abord construit autour de l’hémophilie, en contribuant à des avancées thérapeutiques pionnières qui ont profondément transformé la prise en charge des patients dans les années 2010. Depuis, l’innovation s’est poursuivie par cycles successifs, enrichissant l’arsenal thérapeutique. Aujourd’hui, notre laboratoire a élargi son champ d’action à la néphrologie et, demain, ce sont de nouveaux segments tels que l’hyperlipidémie sévère que nous allons investir, encore une fois dans des maladies à besoins médicaux non couverts. Cet engagement dans des pathologies complexes et peu couvertes constitue véritablement l’ADN de Sobi.
En quoi l’innovation peut-elle transformer concrètement le parcours de soins des patients atteints de maladies rares ?
L’innovation transforme concrètement le parcours de soins des patients atteints de maladies rares, lorsqu’elle s’inscrit dans une organisation structurée et experte. En France, le réseau des centres de référence et de centres de compétences des filières Maladies rares, dont l’excellence est reconnue au niveau mondial, constitue un socle essentiel. Il permet de réduire l’errance diagnostique et d’assurer une prise en charge coordonnée sur l’ensemble du territoire. Les filières Maladies rares permettent d’adresser les patients vers les centres experts et favorisent l’accès à un diagnostic adapté, à une prise en charge spécialisée et à des traitements ciblés innovants. Ces traitements, conçus pour agir sur la dérégulation spécifique de la maladie, viennent compléter et transformer une prise en charge longtemps limitée à des approches symptomatiques. L’articulation entre organisation des soins et innovation est particulièrement visible dans des pathologies à évolution silencieuse, comme certaines maladies rénales rares.
L’enjeu est de développer des traitements agissant en amont sur les mécanismes de la maladie, pour préserver la fonction rénale, retarder la dialyse et améliorer durablement la qualité de vie
Pourquoi Sobi s’intéresse-t-il aux maladies rénales rares ?
L’intérêt de Sobi pour les maladies rénales rares s’inscrit dans son engagement en faveur des pathologies à besoins médicaux non couverts et dans la prise en compte du fardeau que représentent ces maladies pour les patients qui en souffrent. Souvent silencieuses pendant des années, elles sont fréquemment diagnostiquées à un stade avancé, lorsque la fonction rénale est déjà altérée. Lorsque l’insuffisance rénale devient terminale, les patients ont recours à la dialyse, une prise en charge lourde qui altère fortement la qualité de vie. La greffe rénale est une alternative, mais ces maladies rares récidivent sur le greffon. Les maladies rares rénales affectent l’état psychologique des patients et, à un stade avancé, ont un impact majeur sur leur vie scolaire, professionnelle et sociale ainsi que sur leur qualité de vie. L’enjeu est de développer des traitements agissant en amont sur les mécanismes de la maladie, pour préserver la fonction rénale, retarder la dialyse et améliorer durablement la qualité de vie. En s’engageant dans ce domaine, Sobi entend contribuer à l’émergence de traitements capables de modifier durablement le pronostic de ces maladies.
En quoi les avancées récentes de la recherche font-elles naître de nouveaux espoirs et quels sont les défis à relever ?
Le développement de traitements ciblés permet aujourd’hui aux médecins de disposer d’une option thérapeutique pour des patients jusque-là sans alternative, d’élargir l’arsenal thérapeutique et d’adapter la prise en charge au profil, au mode de vie et aux attentes de chaque patient. Le choix entre divers traitements devient une réalité et la décision médicale partagée est ainsi un levier essentiel pour améliorer l’adhésion aux traitements et leur efficacité. Cependant, des défis importants subsistent. Les mécanismes de nombreuses maladies restent encore imparfaitement compris, et tous les patients ne répondent pas de la même manière aux traitements. L’identification de biomarqueurs, le suivi des patients et la recherche clinique restent donc essentiels pour affiner les stratégies thérapeutiques. En soutenant ces dynamiques, les partenariats entre laboratoires, chercheurs et équipes hospitalières contribuent à faire progresser la connaissance et à ouvrir la voie à de nouvelles innovations, au bénéfice de l’ensemble des patients.
Propos recueillis par Sandrine Mosetti
Maladies rénales rares : de nouvelles pistes thérapeutiques porteuses d’espoir
Souvent diagnostiquées chez des enfants ou de jeunes adultes, ces pathologies qui bouleversent les parcours de vie ont longtemps manqué de solutions efficaces. La donne change grâce à la recherche. Explications du Pr Sophie Chauvet, néphrologue à l’Hôpital européen Georges-Pompidou, à Paris.
Vous avez choisi de nous parler de deux maladies rénales rares : la GC3 et la GNMP-CI. Pouvez-vous expliquer ce qui les caractérise et pourquoi elles sont associées à un pronostic souvent défavorable ?
La glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) et la glomérulonéphrite membrano-proliférative à complexes immuns (GNPM-CI) primitives sont deux maladies rénales rares identifiées dès les années 1960, mais dont la compréhension s’est réellement affinée depuis une quinzaine d’années. Elles touchent les glomérules, minuscules filtres des reins qui contribuent à l’épuration du sang. Lorsque ces structures sont altérées, la fonction rénale se dégrade progressivement. Dans la majorité des cas, il s’agit de formes acquises ; une proportion plus faible correspond à des formes génétiques, souvent plus sévères et moins sensibles aux traitements classiques. Ces maladies touchent majoritairement les enfants et les adultes jeunes et leur évolution est particulièrement imprévisible. Certains patients conservent une fonction rénale stable pendant des décennies, tandis que d’autres évoluent très rapidement vers l’insuffisance rénale avancée, nécessitant un traitement de suppléance par la dialyse ou la greffe. En moyenne, la progression vers la dialyse ou la transplantation peut survenir en une dizaine d’années. Le fardeau est d’autant plus lourd que la maladie peut récidiver après une greffe. Pour les patients souvent jeunes, la survenue de la maladie transforme profondément le parcours de vie, avec des traitements lourds et des complications notamment cardiovasculaires.
Pourquoi les options thérapeutiques dans ces maladies ont-elles longtemps été limitées ?
Pendant des décennies, la prise en charge reposait essentiellement sur des traitements dits « non spécifiques », dont l’objectif était de ralentir la progression de la maladie. Des traitements immunosuppresseurs ont aussi été utilisés, en particulier dans les formes liées à la présence d’auto-anticorps dirigés contre le système du complément – mécanisme de défense naturel de l’organisme. Ils visent à diminuer l’inflammation au niveau du rein et à freiner la production de ces anticorps. Faute de traitements ciblant le mécanisme causal à l’origine de la maladie, de nombreux patients étaient dans des impasses thérapeutiques.
Longtemps considérées comme des maladies orphelines sans solutions efficaces, la GC3 et la GNMP-CI entrent aujourd’hui dans une nouvelle phase, ouvrant pour les patients, leurs familles et les soignants, la perspective d’un avenir où l’évolution vers l’insuffisance rénale ne devrait plus être une fatalité.
Qu’est-ce qui, finalement, a changé la donne ?
Le tournant majeur est venu d’une meilleure compréhension du rôle du système du complément dans ces maladies. Dans la GC3 et la GNMP-CI, cet élément de notre système immunitaire inné se dérègle, avec pour conséquence une inflammation et des lésions au niveau des glomérules. Cette compréhension plus fine a permis d’identifier des cibles thérapeutiques plus pertinentes. Aujourd’hui, de nouvelles molécules sont développées pour agir directement sur le système du complément. Les premiers essais cliniques internationaux ont montré des résultats très encourageants. Les patients traités présentent notamment une diminution de la protéinurie – un marqueur pronostique majeur dans les maladies glomérulaires – et une stabilisation rapide et durable de la fonction rénale. Chez certains patients transplantés, des améliorations ont également été observées sur le plan histologique. En France, un registre national a permis de mieux suivre ces pathologies et recense aujourd’hui presque un millier de patients, avec quelques dizaines de nouveaux cas identifiés chaque année.
Les innovations thérapeutiques peuvent-elles transformer durablement la prise en charge ?
Oui, la perspective de traitements capables de cibler le mécanisme central de ces deux pathologies devrait permettre de ralentir significativement l’évolution de la maladie, de retarder la dialyse et le risque de récidive après transplantation. Cela constitue un espoir majeur pour les patients. Ces nouvelles approches s’accompagnent toutefois de nouveaux enjeux. En effet, elles peuvent augmenter le risque infectieux, ce qui impose des mesures de prévention comme la vaccination et, parfois, une antibiothérapie prolongée. Par ailleurs, des questions d’organisation des soins se posent : l’accès aux traitements, leur évaluation en vie réelle, la formation des équipes médicales et la coordination entre centres experts et structures de proximité seront déterminants pour que les progrès bénéficient réellement aux patients. Longtemps considérées comme des maladies orphelines sans solutions efficaces, la GC3 et la GNMP-CI entrent aujourd’hui dans une nouvelle phase, ouvrant pour les patients, leurs familles et les soignants, la perspective d’un avenir où l’évolution vers l’insuffisance rénale ne devrait plus être une fatalité.
Propos recueillis par Sandrine Mosetti
Photos : © DR
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2026.
