Amgen renforce son engagement dans les maladies rares en s’attaquant à une complication ophtalmique rare d’une maladie thyroïdienne fréquente. Explications d’Isabelle Gaillard, Directrice médicale cardio-métabolique et Maladies rares, et Ludovic Dupont, Responsable médical senior maladies rares Amgen France.
Quelle est la nature de l’engagement d’Amgen dans les maladies rares ?
Isabelle Gaillard : Pionnier des biotechnologies médicales depuis quarante-cinq ans, Amgen allie technologies de pointe et ressources du vivant, en se concentrant sur les besoins médicaux importants. En marge de notre stratégie d’innovation dans le purpura thrombopénique idiopathique ou des formes rares de cancer, nous accélérons la dynamique de notre engagement avec l’acquisition récente d’Horizon Therapeutics. Cette nouvelle orientation étend notre expertise aux maladies rares en immunologie et en ophtalmologie notamment. Notre leitmotiv : concevoir des traitements qui transforment la vie des patients.
Quelle est cette complication rare que vous ciblez aujourd’hui ?
Isabelle Gaillard, Ludovic Dupont : Il s’agit de l’ophtalmopathie basedowienne, qui touche de 25 à 40 % des malades atteints de la maladie de Basedow, une pathologie de la thyroïde. Cette maladie auto-immune inflammatoire grave, très invalidante, affecte les tissus orbitaires, provoquant une exophtalmie – l’œil qui sort du globe oculaire – une rétraction de la paupière laissant l’œil quasi toujours ouvert, et une diplopie – ou vision double. Les malades, principalement des femmes, sont défigurés et leur pronostic visuel peut être engagé à court terme. Les formes modérées à sévères de la maladie concernent un tiers des cas. L’enjeu esthétique est fort, et l’enjeu fonctionnel très impactant sur la qualité de vie des patients.
Quelles sont les particularités du traitement mis au point par votre laboratoire pour prendre en charge l’ophtalmopathie basedowienne ?
Ludovic Dupont : Jusqu’à présent, l’approche thérapeutique reposait sur la prise de médicaments anti-inflammatoires et d’immunosuppresseurs – sans démonstration scientifique robuste de leur efficacité – et sur des procédures chirurgicales lourdes. Nous nous sommes attachés à comprendre les causes de la maladie pour concentrer notre recherche sur des traitements à mécanismes d’actions spécifiques de la physiopathologie de la maladie. Amgen s’est concentré sur le blocage de la maladie à sa source, c’est-à-dire la cascade inflammatoire, mais aussi les processus de remodelage tissulaires à l’origine des symptômes de la maladie, l’empêchant ainsi de progresser. L’enjeu était également de motiver la structuration d’un réseau d’experts de la maladie et de catalyser la rencontre entre les associations de patients et le monde du soin. C’est essentiel pour les patients, car cela place leurs symptômes et leur qualité de vie au centre des interrogations et des préoccupations des acteurs de la prise en charge de leur maladie.
Propos recueillis par Sandrine Guinot
Information communiquée en collaboration avec le laboratoire Amgen.
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies Rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2025.
