Fort d’une expertise historique et d’un portefeuille solide, le laboratoire danois Novo Nordisk entend contribuer activement à écrire le prochain chapitre de la prise en charge de l’hémophilie. Explications de Muriel De Vos, vice-présidente, responsable des Affaires médicales Monde-Maladies rares de Novo Nordisk.
Quel est votre héritage dans l’hémophilie et comment oriente-t-il votre stratégie actuelle ?
Depuis plus de quarante ans, Novo Nordisk est à l’avant-garde de l’innovation dans les maladies rares. Dès 1985, l’entreprise a soutenu le Dr Ulla Hedner, hématologue pionnière, dans le développement de traitements pour l’hémophilie. La prise en charge s’est profondément transformée ces dix dernières années, avec des traitements plus performants, qui se rapprochent de l’objectif « zéro saignement ». L’expérience acquise par notre laboratoire, alliée à des partenariats avec les associations de patients et les sociétés savantes, nous permet d’identifier les besoins encore non couverts pour développer un portefeuille recherche et développement (R&D) ambitieux et ciblé qui, nous l’espérons, permettra d’apporter des avancées médicales décisives et d’agir pour la qualité de vie des patients.
Quelles innovations développez-vous pour aider le patient à mieux vivre sa maladie ?
En dépit des progrès, les personnes hémophiles souffrent toujours d’un fardeau thérapeutique important qui les impactent au quotidien. Les traitements restent contraignants avec des injections parfois douloureuses ou fréquentes et beaucoup limitent encore les activités physiques ou de tous les jours par crainte d’être insuffisamment protégés contre les saignements. Aujourd’hui, les patients doivent choisir entre une meilleure protection contre les saignements, mais un fardeau thérapeutique plus lourd, ou bien une charge thérapeutique, mais avec une efficacité souvent plus réduite. Pour répondre à ces défis, nous innovons au-delà du développement de nouvelles molécules, afin d’agir également concrètement sur l’expérience des patients, notamment grâce à notre expertise de plus de cent ans dans les dispositifs d’administration, tels que les stylos injecteurs largement utilisés dans le diabète. Notre ambition est de permettre à chaque personne hémophile de vivre une vie sans compromis. En reconnaissant les besoins encore non couverts et en les mettant en lumière, nous souhaitons faciliter l’accès à l’innovation, permettre à chaque patient de faire des choix éclairés et élever le niveau de prise en charge.
Quels sont les progrès à venir dans la prise en charge de l’hémophilie ?
À long terme, la thérapie génique fait émerger des perspectives de guérison, jusque-là hors de portée, même si son positionnement reste à préciser. Une innovation de rupture a cependant bouleversé la prise en charge ces dernières années : l’arrivée du premier anticorps monoclonal, administré par injection sous la peau. Mimant l’activité du facteur VIII, protéine manquante chez les personnes hémophiles, ce traitement fut la première alternative efficace aux intraveineuses. Cette approche a ouvert un nouveau pan de recherche, dans lequel l’ingénierie moléculaire permet d’apporter des changements ciblés sur la structure de la molécule, visant à en optimiser les performances. Ces modifications, bien que minimes, permettent également d’agir sur les paramètres du traitement pour changer concrètement l’expérience du patient, comme le volume ou le rythme des injections. Notre R&D développe actuellement la nouvelle génération de traitements mimétiques optimisés et explore la possibilité d’une administration par voie orale. Cela pourrait représenter une avancée majeure dans une maladie où l’injection est aujourd’hui la seule option thérapeutique.
Propos recueillis par Sandrine Mosetti-Guinot
Information communiquée par Novo Nordisk FR26NNM00013
Photo : © William Leach / DR
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Hémophilie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 18 avril 2026.
