Rares et fréquentes à la fois, les 7 000 maladies rares concernent peu de patients pour chacune, mais n’en touchent pas moins de nombreux Européens. Encore faut-il que les patients soient diagnostiqués pour accéder aux nouveaux traitements.

Les atouts de la France dans la prise en charge des maladies rares sont indéniables (trois plans Maladies rares, filières spécifiques, experts reconnus…). Malgré les avancées, reste un besoin crucial non couvert : 95 % des pathologies rares ne bénéficient d’aucun traitement thérapeutique.Ces maladies représentent un enjeu de santé publique européen. « L’accès à la présidence du Conseil de l’Union européenne de la France en 2022 doit être l’opportunité de donner aux maladies rares une nouvelle impulsion et un nouveau cadre politique européen pour la décennie à venir », avance Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon. Déjà, fin 2008, une dynamique très forte avait été portée aux maladies rares, lors de la présidence de la France au Conseil européen, suivie de la présidence tchèque. La recommandation du Conseil, qui préconisait le lancement de plans nationaux Maladies rares, dans le sillage de la France, avait été suivie par tous les autres Etats membres. En outre, « la bonne échelle géographique pour les maladies rares ne peut être que l’Europe, en raison de la rareté des centres de référence, des experts et des patients pour chaque pays. Cela afin de diminuer l’errance diagnostique, de stimuler la recherche clinique et d’établir des réseaux transfrontaliers pour les soins et entre les praticiens », observe la Présidente. Enfin, pandémie oblige, « la santé devrait être de plus en plus coordonnée à l’échelle européenne en matière d’innovation, de recherche, d’évaluation et d’accès aux médicaments des maladies rares », ajoute-t-elle.

Le plan de relance européen pourrait être l’occasion de conserver le développement de candidats-médicaments sur le Vieux Continent et, donc, sa production.

Christine Colmont

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Maladies Rares, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 1er mars 2021

Photo : © Franck Beloncle / AFM-Téléthon

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