Les premiers traitements, administrés par voie intraveineuse, comblaient le manque de facteur VIII en cas d’hémophilie A et de facteur I X pour l’hémophilie B. Ces médicaments, dont la durée d’action relativement courte a été prolongée, permettent à présent d’espacer les injections, facilitant ainsi les traitements. « De plus, de nouveaux concepts thérapeutiques ont très récemment vu le jour. Ils visent à améliorer le profil de coagulation des patients afin de prévenir la plupart des
accidents hémorragiques de la vie courante.
De nouveaux concepts thérapeutiques ont très récemment vu le jour.
Pr Claude Négrier
Ainsi, un anticorps monoclonal mimant partiellement l’activité du facteur VIII a été approuvé par les autorités sanitaires », explique le Pr Négrier, hématologue à Lyon. Injecté par voie sous-cutanée toutes les une à quatre semaines, il restaure en partie la capacité à coaguler.
Ce traitement est une percée thérapeutique pour les patients hémophiles
A avec inhibiteur qui ne disposaient pas de traitement préventif
des manifestations hémorragiques réellement efficace et peu contraignant.
En France, son indication est encore restreinte à cette population et une approbation de l’Agence européenne du médicament a plus récemment validé son indication pour l’ensemble des hémophiles A sévères. De nouvelles molécules, basées sur d’autres concepts thérapeutiques que celui du remplacement d’un facteur de coagulation, font l’objet d’essais cliniques.
« De plus, la thérapie génique est aujourd’hui également proposée en cas d’hémophilie sévère dans le cadre d’essais thérapeutiques », conclut l’expert.
Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Hémophilie, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 23 septembre 2019