Directrice de l’unité Maladies rares chez Pfizer, Valérie Rizzi-Puechal met en avant l’implication du groupe biopharmaceutique pour améliorer la vie des patients atteints de maladies du sang, notamment en hémophilie.
Quel est l’engagement de Pfizer dans le champ de l’hématologie ?
Au-delà de notre engagement en oncologie-hématologie, nous sommes présents depuis trente ans dans les maladies rares du sang avec l’objectif de concevoir des innovations thérapeutiques, notamment en hémophilie et dans la drépanocytose. Dans l’hémophilie, nous avons développé des facteurs de coagulation substitutifs synthétiques, qui permettent au sang de coaguler lors de saignements. D’autres médicaments avec de nouveaux mécanismes d’action sont aussi en cours de développement clinique. Nous avons également renforcé notre engagement dans la drépanocytose, première maladie génétique en France, avec l’acquisition en 2022 de la société de biotechnologie Global Blood Therapeutics, spécialisée dans la prise en charge de cette maladie. Trois médicaments sont disponibles ou en développement. Invalidante et potentiellement mortelle en raison des comorbidités associées, la drépanocytose déforme et rigidifie les globules rouges qui « éclatent » et appauvrissent le sang en oxygène. Entre 19 800 et 32 400 personnes vivraient avec la drépanocytose en France(1) .
Vous êtes également très impliqués dans la thérapie génique. Quel est votre apport dans les maladies du sang, en particulier l’hémophilie ?
La thérapie génique (TG) pourrait représenter un nouvel espoir thérapeutique pour les patients par son potentiel curatif. Elle permet de traiter la cause d’une maladie, et non plus ses conséquences ou ses symptômes. Plusieurs TG sont en développement, notamment pour traiter l’hémophilie A et l’hémophilie B.Traitement de haute précision, la TG appelle à un bouleversement majeur des modalités de production, de transport, de conservation, de reconstitution, d’administration du traitement, et de suivi du patient. Le nombre de flacons à administrer dépend du poids du patient, et exige notamment une conservation à – 80 degrés sans rupture de la chaîne du froid.
L’écosystème français est-il prêt face à ces enjeux spécifiques de prise en charge ?
Les autorités sanitaires y travaillent, même s’il y a encore du chemin à accomplir. Les modalités de prise en charge des malades éligibles à la TG commencent à se structurer. Les lieux d’injection des TG ne seront pas forcément les mêmes que les centres de référence chargés du suivi des patients. L’impact organisationnel est également important pour les pharmacies hospitalières, garantes de la sécurité et la fiabilité des opérations de stockage, de conservation, de reconstitution et d’administration du traitement au patient. Au-delà du seul exemple de l’hémophilie, c’est tout le système de santé qu’il faut préparer à l’arrivée imminente de la thérapie génique.
Stéphane Corenc
Un Livre blanc pour mieux comprendre les enjeux organisationnels des PUI
Onze pharmaciens issus de huit centres de référence ont rédigé un Livre blanc pour décrire les changements importants induits par l’arrivée des thérapies géniques (TG), et plus largement des médicaments de thérapie innovante (MTI). « Nous souhaitons interpeller l’ensemble de la chaîne de décision sur les besoins identifiés et à venir pour les pharmacies à usage intérieur (PUI), car nous manquons d’investissements spécifiques et d’une réflexion globale sur l’évolution de la réglementation et des circuits de gestion des MTI, explique Sylvain Auvity, pharmacien MCU-PH à l’hôpital Necker-Enfants malades à Paris. Actuellement, dans la majorité des cas, nos effectifs sont insuffisants pour réaliser ces activités dans de bonnes conditions, sans impact négatif sur les autres missions des PUI. » L’une des difficultés est notamment liée à la complexité des circuits pharmaceutiques à mettre en place par le pharmacien responsable des MTI de l’établissement, comme le contrôle de différentes étapes-clés du circuit des MTI. « L’activité de reconstitution du traitement mobilise du temps de personnes qualifiées, car il faut parfois manipuler plusieurs dizaines de flacons par patient tout en assurant leur traçabilité », illustre Bertrand Pourroy, pharmacien et PH à l’AP-HM (Marseille). « Nous avons besoin d’outils informatiques spécifiques et de dispositifs de manipulation et de stockage adaptés, notamment pour répondre aux exigences de ce type de médicaments. Il faut investir à la fois en équipements, en locaux et en ressources humaines, si nous voulons que les MTI puissent être administrés sans risque de désorganisation des hôpitaux », concluent les deux pharmaciens.
Informations communiquées en collaboration avec le laboratoire Pfizer. PP-UNP-FRA-2560
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Hématologie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 10 décembre 2023.
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