Désormais, les patients atteints de LMC ont une espérance de vie proche de celle de la population générale. Patrick Meshaka, Directeur médical chez Novartis, retrace le parcours novateur du laboratoire.
Pouvez-vous nous décrire ce qu’est la leucémie myéloïde chronique ?
La leucémie myéloïde chronique (LMC) est une maladie du sang relativement rare, puisqu’on recense environ 870 nouveaux cas par an en France. Une anomalie chromosomique des cellules souches de la moelle osseuse est à l’origine d’une augmentation non contrôlée des globules blancs. On dit qu’elle est chronique, car son évolution est lente dans un premier temps. Au moment du diagnostic, l’âge médian des patients est de 62 ans, avec une fréquence légèrement plus élevée chez les hommes que chez les femmes. Les patients peuvent être asymptomatiques ou présenter les symptômes suivants : fatigue, amaigrissement, augmentation du volume de la rate et sueurs nocturnes.
Cette maladie a connu un tournant décisif au début des années 2000. Pourriez-vous nous l’expliquer ?
Le pronostic de la LMC s’est fortement amélioré au début de ce siècle. Les équipes de Recherche & Développement ont travaillé avec audace sur la LMC pour mieux comprendre son mode d’action et identifier le moyen de la combattre. Dès le début des années 2000, des traitements innovants ont été proposés aux patients atteints de LMC avec l’espoir de transformer leur vie. Ces thérapies ciblées, des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK), ont permis d’obtenir de très bons résultats en bloquant la prolifération exponentielle des cellules tumorales. D’une maladie mortelle, la LMC est devenue une maladie chronique pour de nombreux patients.
Entre les années 2000 et aujourd’hui, le taux de survie à cinq ans a plus que triplé, passant de 22 % pour les personnes diagnostiquées au milieu des années 1970 à 80 %. L’ITK développé par Novartis, qui représente une grande fierté pour nos équipes de recherche, a obtenu le prix Galien qui récompense les innovations thérapeutiques les plus importantes.
Les équipes de R&D ont travaillé avec audace sur la LMC pour mieux comprendre son mode d’action et identifier le moyen de la combattre. » Patrick Meshaka
Après cette découverte essentielle, le laboratoire a néanmoins décidé de poursuivre les recherches. Pourquoi ?
Tant que des patients seront atteints de LMC, nous agirons. A l’échelle mondiale, Novartis a poursuivi ses échanges avec des professionnels de santé et des associations de patients. Ensemble, nous avons affiné notre compréhension de la maladie. C’est grâce à ces efforts que les ITK de deuxième génération ont été développés. Ces derniers apportent une réponse durable, plus rapide et plus profonde que ceux de première génération.
Nous pouvons imaginer le soulagement des patients atteints de LMC pour qui ces thérapies représentent un formidable espoir !
Vous avez parfaitement raison. Cependant, il ne faut pas oublier les patients résistants ou intolérants aux traitements. Notre responsabilité est de nous intéresser à eux. Il faut bien comprendre que pour ces personnes, le quotidien est particulièrement compliqué. Elles ressentent très fortement le fardeau de la maladie. Alors qu’elles pensaient être atteintes d’un cancer bénéficiant de solutions thérapeutiques efficaces, elles se retrouvent dans une impasse. En effet, leurs traitements de première ou de deuxième ligne n’ont pas fonctionné ou n’ont pu être tolérés (effets indésirables).
D’une maladie mortelle, la LMC est devenue une maladie chronique pour de nombreux patients. Entre les années 2000 et aujourd’hui, le taux de survie à cinq ans a plus que triplé […]
Quelles sont les solutions pour ces patients résistants ou intolérants aux traitements ?
Novartis a poursuivi ses efforts de recherche dans la LMC en s’intéressant particulièrement aux problèmes de résistance et/ou d’intolérance. Et aujourd’hui pour ces patients, des solutions avec un nouveau mécanisme d’action existent, qui ont pu démontrer de bons résultats. La priorité est donc maintenant de faciliter la parole et d’inviter les patients à communiquer ouvertement avec leur médecin sur leur état général et leurs éventuels effets indésirables.
Les thérapies pour lutter contre la LMC sont de plus en plus nombreuses et de plus en plus efficaces. L’un des enjeux est l’accès à ces traitements pour le plus grand nombre…
Dès les années 2000, Novartis a déployé un programme d’accès à des traitements contre la LMC en partenariat avec la Max Foundation. Ce programme, CMLPath to Care™, est devenu indépendant et propose un accès gratuit aux soins contre la LMC dans les pays à faible revenu. Environ 90 000 patients ont bénéficié du programme et ont pu accéder à ce traitement innovant.
Jean-Christophe Labaume
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Hématologie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 11 décembre 2022.
Photo : Sébastien Borda-Novartis / DR