Le laboratoire Amylyx ambitionne de répondre au besoin médical non couvert dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Entretien avec Constance Sabbagh, General Manager d’Amylyx France.
Présentez-nous Amylyx.
Amylyx est une entreprise américaine spécialisée dans les maladies neurodégénératives rares. Alors qu’ils étaient encore étudiants en neurosciences, Joshua Cohen et Justin Klee, aujourd’hui nos co-CEOs, se sont demandé quelle était la cause de la mort neuronale. Un travail de recherche et des discussions avec des experts et des personnes atteintes de ces maladies, dont la SLA (maladie de Charcot), leur ont permis d’identifier des pistes. Ainsi est né Amylyx, en 2013. Notre laboratoire, implanté en Europe depuis 2021, souhaite apporter rapidement des solutions aux maladies neurodégénératives telles que la SLA, le syndrome de Wolfram et la paralysie supranucléaire progressive.
Quelles sont les actions d’Amylyx dans la SLA ?
Dans la SLA, liée à la mort des neurones moteurs, la perte d’autonomie du malade arrive rapidement, et l’issue fatale intervient dans les trois à cinq ans suivant l’apparition des premiers symptômes. En France, 6 500 personnes sont touchées et 1 800 nouveaux cas diagnostiqués par an. Le besoin médical est important, faute d’innovation notable depuis vingt-cinq ans en Europe. Nous avons adopté une approche focalisée et collaborative qui nous a permis de mettre un traitement sur le marché nord-américain en moins de dix ans(1). Notre stratégie consiste à viser plusieurs voies physiopathologiques. Nous avons notamment un essai clinique de phase III en cours(1) et d’autres projets de recherche.
Outre la recherche de traitements, menez-vous d’autres projets ?
Au niveau global, nous sommes par exemple engagés dans un projet testant un biomarqueur pour détecter la SLA. Le délai moyen pour poser un diagnostic est de onze mois environ. Il est crucial de réduire ce temps et cette phase angoissante pour le patient, et de favoriser une meilleure prise en charge le plus tôt possible. En France, nous avons également apporté notre soutien financier au développement d’une nouvelle application, RDK (Rare Disease Knowledge), qui aide les médecins à détecter les maladies rares et à adresser le patient le plus rapidement possible à un centre de référence. Nous avons développé la campagne « Together for ALS(2) » aux côtés de l’Arsla(3) pour illustrer le vécu des patients et de leur entourage. Enfin, nous soutenons une coalition européenne qui vise à porter des recommandations au niveau politique pour une prise en charge plus efficace de la SLA, et souhaitons en 2024 contribuer à la même démarche en France.
(1) Dans l’Union européenne, le traitement d’Amylyx fait l’objet d’essais cliniques et n’est pas autorisé par l’Agence européenne du médicament.
(2) www.togetherforals.com (Ensemble pour la SLA).
(3) Association pour la recherche sur la SLA.
Sandrine Guinot
Accélérer la prise en charge des maladies rares
As We Know®, Tekkare® et Orphanet-Inserm ont codéveloppé RDK, un outil pour lutter contre l’errance diagnostique. Les détails avec Bruno Sarfati, président de Tekkare® et As We Know®.
RDK (Rare Disease Knowledge) est une application développée avec Orphanet-Inserm pour combattre le fléau de l’errance diagnostique dans les maladies rares. Un patient atteint de maladie rare attend en moyenne cinq ans avant d’obtenir son diagnostic, ce qui engendre du stress, beaucoup d’examens médicaux et une grande détresse pour lui et son entourage. Cette errance génère également des frais importants pour notre système de santé. Par ailleurs, un diagnostic tardif peut avoir des conséquences physiques lourdes.
RDK est destinée aux médecins et condense la connaissance sur 6 200 maladies rares. Il est humainement impossible pour un médecin de connaître l’ensemble de ces maladies, qui sont le plus souvent assez complexes. Avec RDK, nous avons voulu aider les médecins de première ligne – généralistes, spécialistes de ville, internistes – à orienter le plus vite possible le patient vers le bon centre expert, qui pourra poser le diagnostic. Pour éviter toute barrière à l’utilisation, l’application est gratuite, anonyme et ne collecte aucune donnée. Le médecin indique les symptômes de son patient et l’algorithme intelligent de l’application va l’orienter vers les maladies qui génèrent ces symptômes et vers les centres experts les plus proches.
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2024.
Photo © Amylyx / DR