Les maladies rares doivent bénéficier de l’évolution médicale et réglementaire que les malades méritent. Echange avec les Docteurs Thierry Marquet et Jean Delonca, respectivement Senior Director, Accès des Patients à l’Innovation, et Directeur médical, Takeda France.
Qu’est-ce qui fait votre singularité dans le domaine des maladies rares ?
Dr Jean Delonca. Takeda est une entreprise biopharmaceutique et digitale qui dispose d’un portefeuille innovant de biothérapies de rupture (anticorps monoclonaux, protéines de substitution, traitements dérivés du plasma, thérapie cellulaire, vaccins…) dans des pathologies où les besoins médicaux sont forts (cancers, maladies du sang, lysosomales, immunitaires, complications rares en gastro-entérologie…).
Notre pipeline comporte plus de 40 molécules, ce qui se traduit en France par près de 50 études cliniques impliquant près de 2 000 patients ; la moitié de nos produits en développement a le statut de médicament orphelin.
Quel sont vos points d’ancrage dans l’écosystème des maladies rares ?
Dr J. D. Notre engagement va du dépistage à l’accompagnement du patient dans le vécu de sa maladie avec ou sans traitement. Nous collaborons avec les filières maladies rares sur des projets pilotes visant à démontrer l’intérêt d’un diagnostic très précoce pour le patient et notre système de santé.
Dr Thierry Marquet. Nous inscrivons nos actions en cohérence avec les trois premiers Plans maladies rares. Nous militons pour un quatrième plan, qui prône la prévention avec un élargissement du nombre de dépistages néonataux et un prisme sur l’importance des partenariats avec l’ensemble des acteurs, dont les industriels. Au niveau européen, nous regardons avec vigilance l’évolution du règlement sur les médicaments orphelins et pédiatriques.
De quelle façon accompagnez-vous les patients atteints de maladies rares ?
Dr J. D. Takeda investit pour améliorer la prise en charge des patients et le parcours de soins des patients, en accélérant le virage ambulatoire et l’accompagnement par le digital. Nous adoptons une approche de co-construction avec les associations de patients et les professionnels de santé pour créer des outils utiles aux patients, aux aidants et aux soignants. La plateforme RareSim (SimforHealth ; Coalition Next) permet ainsi d’accompagner les professionnels de santé dans l’amélioration de leurs connaissances sur ces pathologies.
Quel est l’intérêt des données en vie réelle pour les maladies rares ?
Dr T. M. L’évaluation des médicaments dans les maladies rares ne nous semble pas en phase avec la spécificité et la valeur réelle des thérapies développées. Les données en vie réelle sont essentielles pour approfondir les connaissances sur un médicament. Takeda est engagé dans différentes initiatives (public/privé), telle Agoria Santé, pour augmenter la capacité à générer et à traiter les données en vie réelle.
Sandrine Guinot-Mosetti
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2023.
Photo : © Takeda / DR