Maladies rares : l’innovation à 360 degrés

Le laboratoire Janssen, du groupe Johnson & Johnson, est investi dans le traitement de plusieurs maladies rares, comme l’explique Véronique Schmitt, Directrice de l’accès au marché chez Janssen France.

« Depuis cent trente ans, notre entreprise fait le choix de l’innovation, en s’appuyant sur sa recherche interne mais aussi sur de nombreux partenariats externes. Nous sommes convaincus de la pertinence des collaborations public/privé, c’est pourquoi nous avons renforcé notre stratégie externe avec l’ambition d’exploiter la convergence de la data science et de la R & D traditionnelle  », affirme Véronique Schmitt. Fidèle à sa raison d’être– «  Ensemble, sans attendre, pour transformer la vie des patients » – Janssen s’investit pour répondre à des besoins non satisfaits dans des maladies rares, voire ultra-rares. « Nous proposons, par exemple, des traitements contre l’hypertension artérielle pulmonaire, une forme rare et très invalidante d’hypertension pulmonaire, précise Véronique Schmitt. Impliqués dans le développement de médicaments de thérapie innovante, nous développons également une thérapie génique pour améliorer la prise en charge d’une maladie ultra-rare en ophtalmologie. » L’entreprise teste, par ailleurs, une thérapie qui, potentiellement, pourrait être autorisée dans plus de dix indications, dont plusieurs concernent des maladies rares. « Outre la force de notre portefeuille de médicaments, nous sommes également fiers de contribuer au 4 e Plan national Maladies rares, qui incarne l’excellence française en matière de lutte contre les maladies rares », indique Véronique Schmitt. Un travail collectif auquel Janssen a à cœur de s’associer, aux côtés des associations de patients, des filières de référence et des autorités sanitaires. « La France ne doit pas rater le virage des thérapies innovantes, estime Véronique Schmitt. Il faut des financements à la hauteur des besoins et adapter les modalités d’évaluation aux enjeux spécifiques des maladies rares pour un accès équitable des patients aux traitements dont ils ont besoin. »

Stéphane Corenc


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Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2024.

Photo © Janssen / DR