Maladies rares : pour une innovation au cœur de l’humain

Pour argenx, innover c’est développer des solutions thérapeutiques répondant à des besoins non couverts afin d’optimiser le parcours du patient, notamment dans les maladie auto-immunes rares. Interview de François Rauch, Directeur général argenx France & Benelux.

Quelle est la vocation d’argenx ?

argenx est une société de biotechnologie européenne fondée en 2008, spécialisée dans l’ingénierie des anticorps. Nous disposons d’une plate-forme d’innovation unique et d’un large portefeuille de molécules dans les maladies auto-immunes rares en neurologie, hématologie et derma-tologie. Nous sommes présents en France avec une molécule en accès précoce pour le traitement de la myasthénie auto-immune, maladie invalidante qui touche environ 10  000patients. Notre mission et notre engagement  : innover pour impacter de manière positive la vie des patients et de leurs aidants. Notre credo : développer des programmes de science fondamentale, en partenariat avec des institutions académiques européennes dont les filières françaises maladies rares, permettant l’émergence d’innovations thérapeutiques.

Pourquoi la compréhension du parcours de vie des patients et de leurs aidants est-elle importante ?

Dans le cas de la myasthénie auto-immune, l’enjeu n’est pas tant le diagnostic que la compréhension du quotidien des patients. Nous avons mis en place une étude numérique observationnelle (via une application – MyrealWorld MG) auprès de plus de 2 000 patients à travers neuf pays, pour recueillir et comprendre leur expérience de vie et celle de leurs aidants. Ce programme, développé en collaboration avec les médecins spécialisés et associations de patients selon un protocole rigoureux, permet d’obtenir des données validées traduisant le fardeau de la maladie au quotidien.

Comment l’analyse des bases de données de santé peut-elle permettre d’améliorer la prise en charge des patients ?

Grâce au système de collecte des données de santé français et aux différentes bases en résultant, nous avons une occasion unique de comprendre l’épidémiologie, le diagnostic et la prise en charge des pathologies à l’échelle de la population. Leur analyse permet de retracer l’ensemble du parcours patient pour une maladie donnée, et d’évaluer la manière dont une innovation thérapeutique pourrait l’optimiser. Dans la myasthénie auto-immune, argenx travaille étroitement avec la filière Filnemus sur un tel projet. Ces éléments sont importants : ils permettent de positionner la valeur des solutions développées à leur juste place pour une meilleure prise en charge des patients par les systèmes sociaux européens, notamment lorsque le parcours est peu documenté et le besoin médical insuffisamment couvert.

Sandrine Guinot-Mosetti


Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2023.

Photo © argenx DR