Financement, accompagnement des projets et des équipes, la Fondation maladies rares est devenue un acteur majeur de l’accélération du développement de nouveaux traitements pour les patients.
Accélérateur de projets, facilitateur de partenariats, fédérateur… Les qualificatifs ne manquent pas pour définir l’action de la Fondation maladies rares, devenue en peu de temps un acteur incontournable de ce domaine. Née en 2012, elle s’attache à créer des synergies entre tous les acteurs de la recherche et du soin en France dans ce domaine et s’appuie pour cela sur une équipe déployée sur tout le territoire. « Nos sept responsables régionaux accompagnent les porteurs de projets, au niveau scientifique, médical et dans leur recherche de financement. Cette proximité est essentielle dans la réussite des projets », affirme le Pr Nicolas Lévy, directeur de la Fondation maladies rares et chef du service de génétique médicale à la Timone (Hôpitaux de Marseille). La Fondation permet en particulier d’accompagner la transition vers des essais cliniques et l’inclusion de malades, et de raccourcir le temps de développement. L’objectif est d’augmenter le nombre de traitements disponibles. Déjà, 110 programmes ont été financés, avec près d’une centaine d’experts mobilisés pour l’évaluation de l’ensemble des projets reçus. « Actuellement, parmi les projets soutenus par la Fondation, 71 molécules ont été repérées comme étant des preuves de principe visant à devenir un traitement potentiel », continue Nicolas Lévy. Au-delà de ses actions de financement, de soutien et d’accompagnement de la recherche, la Fondation mène des actions de formation. Ainsi, un diplôme interuniversitaire (DIU) dédié aux maladies rares sera accessible aux chercheurs, aux professionnels de santé ou aux industriels en 2015, afin de mieux appréhender les spécificités de la recherche sur les maladies rares. Car c’est l’une des forces de la Fondation maladies rares que d’avoir été fondée par l’ensemble des acteurs impliqués dans la recherche en ce domaine : l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), l’Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon), l’Alliance Maladies Rares (AMR), la Conférence des directeurs généraux des centres hospitaliers régionaux et universitaires (CHU), la Conférence des présidents d’universités (CPU).
Anne Pezet pour CommEdition.
