La complexité de la recherche et le grand nombre des maladies rares rendent indispensable la mise en lien de l’ensemble des acteurs du domaine. La Fondation maladies rares a été créée pour favoriser ces liens et aller plus vite et plus efficacement de la recherche vers la mise au point de traitements pour ces maladies qui concernent 1 personne sur 20.
Aller à la rencontre des équipes de recherche fondamentale et clinique sur tout le territoire constitue l’une des missions majeures de la Fondation maladies rares pour détecter inlassablement les projets à vocation thérapeutique. « La Fondation est un accélérateur de projets de recherche! Son action est spécifique, originale, et n’a pas d’équivalent dans le monde », détaille le Professeur Nicolas Lévy, directeur de la Fondation maladies rares et directeur de l’unité de recherche en génétique médicale (Université d’Aix-Marseille). La Fondation permet en particulier d’accompagner la transition vers des essais cliniques et de raccourcir le temps de développement.
L’important est de diffuser les informations et les connaissances. Le réseau est en place
L’objectif est ainsi d’augmenter le nombre de traitements disponibles pour les patients car à ce jour moins de 15% des preuves de principe décrites comme intéressantes dans la littérature débouche sur des essais cliniques à 5 ans.Dans cet objectif, la Fondation organise le 31 mars 2015, à Paris, en collaboration avec l’Office de Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTTPI) de l’AP-HP, le colloque « Maladies rares : rencontres de l’innovation ».
Cette manifestation à destination des équipes de recherche académiques apportera les informations indispensables sur l’ensemble des étapes de passage d’une preuve de principe au développement d’un médicament. « L’important est de diffuser les informations et les connaissances. Le réseau est en place, la Fondation est maintenant connue et la confiance est établie avec les différents partenaires. Elle agit comme un catalyseur de la recherche sur les maladie rares en France et pour cela elle a besoin de soutien», conclut Nicolas Lévy.
Anne Pezet pour CommEdition.
