Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
Alors que la présidence française de l’Union européenne en 2022 représente l’opportunité d’une nouvelle dynamique pour les maladies rares, nous voulons ici rappeler l’urgence à garantir l’accès des patients européens aux médicaments innovants par une politique volontariste de la France et de l’Europe.
En effet, si l’excellence de notre recherche n’est plus à démontrer, la capacité de notre écosystème à la transformer en traitement sur notre territoire est malheureusement insuffisante et des malades se voient aujourd’hui privés de l’accès à des médicaments pourtant issus de découvertes françaises. A l’heure où les questions d’indépendance sanitaire et de souveraineté nationale sont dans tous les discours, il est urgent de réagir pour assurer le développement de l’innovation thérapeutique par des sociétés françaises ou européennes, notamment en créant des fonds d’investissements en santé proactifs, de taille significative et ayant une forte culture du risque comme c’est le cas outre-Atlantique.
Par ailleurs, le développement des thérapies innovantes pour les maladies dites ultra-rares, pour lesquelles il n’y a pas de modèle commercial, dépend aujourd’hui très fortement de la générosité publique. Des candidats-médicaments existent, des preuves de concept sont là, mais les financements publics comme privés lucratifs sont inexistants. Or, 85 % des maladies rares sont ultra-rares. Sans action spécifique, des millions de malades resteront donc aux portes des traitements. Un modèle innovant associant acteurs publics, privés non lucratifs et privés lucratifs doit être inventé pour financer le développement et la production de traitements innovants pour ces maladies.
La France et l’Europe ont été pionnières dans la mise en place de politiques destinées aux maladies rares, c’est pour cela que nous attendons aujourd’hui de nos dirigeants des actions ambitieuses qui garantiront aux malades européens l’accès à cette médecine innovante. L’enjeu ? L’accès au droit le plus fondamental, celui de la santé pour tous.
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2022.
© Franck Beloncle / AFM-Téléthon / DR
