Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
85 % des 7 000 maladies rares concernent moins d’une personne sur un million et la quasi-totalité ne dispose d’aucun traitement. Après une période d’investissements importants, on assiste à un recentrage sur les maladies offrant le plus de perspectives de retour sur investissement, au détriment des plus rares et des plus complexes. Pourtant, des thérapies innovantes ont montré leur efficacité dans de premières maladies rares, ouvrant la voie pour d’autres voire pour des maladies plus fréquentes. Face à cette situation, il est nécessaire que les pouvoirs publics reprennent la main. Pionnière d’une politique dévolue aux maladies rares comme dans l’accès précoce aux traitements, la France doit aujourd’hui concevoir un mécanisme financier permettant le développement et l’accès aux traitements pour les maladies sans modèle « commercial ». Pour des milliers de patients concernés par ces maladies le plus souvent mortelles, il n’y a pas de plan B !
Pour répondre à cet enjeu de santé publique, l’AFM-Téléthon propose de créer Fiturare, un fonds public d’Intervention et d’innovation pour les traitements de maladies ultrarares sans perspectives de rentabilité commerciale. Ce fonds interviendrait en finançant des projets ciblés sur des besoins thérapeutiques spécifiques en évaluant immédiatement le potentiel thérapeutique et la faisabilité d’une mise à disposition des traitements. Son financement pérenne pourrait provenir de l’Assurance-Maladie – il s’agit bien de soigner des patients atteints de maladies graves – mais aussi de l’industrie pharmaceutique pour compenser la défaillance du marché.
La création de Fiturare ne pose pas de problème juridique ni technique. C‘est un outil pragmatique, complémentaire des dispositifs existants, pouvant rapidement apporter des solutions thérapeutiques à des malades dont la vie est menacée un peu plus chaque jour. Il suffit juste d’une volonté politique.
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2023.
Photo © Franck Beloncle / AFM-Téléthon / DR
