«Toutes nos actions– réalisées grâce à la générosité du public avec les dons versés au Téléthon – tendent vers un seul objectif : allerplus vite dans la découverte de nouveaux traitements pour les maladies rares. Depuis le premier Téléthon, plus de 660 millions d’euros ont été investis dans l’aide et l’accompagnement des malades et des familles, et plus d’un milliard d’euros dans la recherche. Chaque année, ce sont ainsi plus de 300 programmes de recherche qui sont financés, avec près de 24 millions d’euros. S’y est ajoutée la création de l’Institut des biothérapies des maladies rares, d’un budget de 60 millions d’euros, dont les deux tiers viennent du Téléthon.
Ces efforts constants ont abouti à de nombreux traitements qui, aujourd’hui, en sont au stade des essais cliniques. Une avancée considérable. Mais l’année 2013 a marqué un nouveau tournant dans le développement des activités de l’association avec l’obtention du label « établissement pharmaceutique à but non lucratif » pour l’unité de production de Généthon. Grâce à cela, nous allons pouvoir produire les vecteurs viraux nécessaires pour les médicaments innovants qui arrivent au stade des essais cliniques.
De la même façon que nous avons ouvert la voie, en 1992, avec les premières cartes du génome humain, nous faisons aujourd’hui le pari des biothérapies. Mais nous ne pourrons pas non plus le relever seuls. À l’époque, la publication de ces premières cartes avait provoqué chez les décideurs une prise de conscience des enjeux de la génétique, concrétisée par le lancement du Plan génome et santé et la création du Genopole d’Évry. Nous attendons la même impulsion politique pour les biothérapies avec la création d’une vraie filière d’avenir. Il ne s’agit pas seulement d’opportunités pour des laboratoires pharmaceutiques ou les entreprises de biotechnologies, mais d’enjeux de santé publique. Car toutes les connaissances et avancées scientifiques obtenues dans les maladies rares permettent de marquer des points également dans les maladies fréquentes.
La force de l’AFM-Téléthon a toujours été de ne jamais partir battue et d’explorer des pistes audacieuses pour répondre aux besoins des malades. Notre objectif est de découvrir et développer des traitements, mais aussi d’en garantir l’accès aux patients à des prix justes et maîtrisés. »
Entretien avec Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.