Le groupe danois Ascendis Pharma ouvre une nouvelle voie dans la prise en charge de l’hypoparathyroïdie. Entretien avec Carol Brucker, Directrice générale d’Ascendis Pharma France & Benelux.
Présentez-nous Ascendis Pharma.
Nous sommes une société biopharmaceutique danoise spécialisée dans les maladies rares, sur la base de notre technologie innovante Transcon®. Présent aux Etats-Unis et dans plusieurs pays européens, Ascendis compte aujourd’hui plus de 1 000 collaborateurs et des partenariats qui permettent de servir les patients dans plus de 50 pays. Avec 413 millions d’euros investis en R&D en 2023, notre portefeuille en endocrinologie comporte une hormone de croissance et des traitements pour l’hypoparathyroïdie et l’achondroplasie.
Qu’est-ce que l’hypoparathyroïdie ?
C’est une maladie rare, grave et invalidante pouvant engager le pronostic vital. Elle provient d’une déficience des glandes parathyroïdes et de sécrétion de l’hormone parathyroïdienne (PTH). Des symptômes tels que troubles cognitifs et moteurs, fourmillements, spasmes bronchiques, troubles cardiaques, complications rénales, osseuses et hypocalcémies sévères peuvent affecter le quotidien des patients et conduire à des hospitalisations. Environ 15 000 personnes sont touchées en France, majoritairement à la suite d’une chirurgie de la thyroïde, plus rarement pour des causes génétiques ou auto-immunes. Malgré une supplémentation en calcium et en vitamine D active, 30 % des patients ne parviennent pas à contrôler cette maladie.
Quels sont les bénéfices attendus de cette technologie TransCon® et en quoi cela peut-il changer la donne pour les patients ?
TransCon® est une technologie visant à prolonger la durée d’action d’une molécule dans l’organisme à des niveaux sûrs et efficaces. Chaque molécule TransCon® est construite autour de trois composantes : un médicament parent non modifié, un porteur inerte qui le protège et un linker qui lie temporairement les deux. Contrairement aux médicaments traditionnels, Transcon® délivre une pharmacocinétique « sur mesure » grâce au linker qui permet une libération très prolongée et prévisible, pouvant ainsi apporter de multiples bénéfices thérapeutiques en termes d’efficacité, de sécurité et de qualité de vie. Notre filiale française est engagée pour développer la recherche clinique, mettre à disposition ces traitements et contribuer à améliorer les parcours de soins des patients sur le territoire.
Propos recueillis par Sandrine Guinot
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies Rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2025.
