Trois objectifs pour la Fondation maladies rares : financer la recherche pour comprendre les mécanismes impliqués, développer de nouveaux traitements et améliorer le parcours de vie des personnes malades.
« Née en 2012, la Fondation s’attache à créer des synergies entre tous les acteurs de la recherche et du soin en France dans le domaine des maladies rares », souligne le Professeur Nicolas Lévy, directeur de la Fondation maladies rares et chef du service de génétique médicale à la Timone (Hôpitaux de Marseille). Depuis 2012, la Fondation a ainsi soutenu 110 projets de recherche dans le but de mieux comprendre les maladies rares et d’identifier leurs causes génétiques.
En parallèle, la Fondation accompagne les équipes de recherche afin d’accélérer le développement de nouveaux médicaments. En deux ans, ce sont près de 100 candidats médicaments qui ont été détectés et accompagnés. La Fondation contribue également à mettre la recherche au service des personnes malades et de l’amélioration de leur parcours de vie. C’est dans ce cadre que 17 projets ont été financés afin de mieux comprendre les répercussions de la maladie sur le plan individuel, familial et sociétal. « Les résultats serviront à améliorer et à adapter la prise en charge et tout simplement la vie des personnes malades », conclut le Professeur Nicolas Lévy. Sans le soutien financier de ses fondateurs et de ses partenaires, les objectifs de la Fondation de permettre de nouvelles avancées scientifiques et médicales au bénéfice des personnes malades ne sauraient être atteints.
Anne Pezet
