La prise en charge des maladies rares inspire, et s’inspire des maladies plus courantes pour une approche gagnant-gagnant.
L’excellence de notre filière de soins dans les maladies rares est unanimement reconnue par les pays du monde entier, qui la dupliquent ou nous l’envient. Aujourd’hui, tous les acteurs de l’écosystème des maladies rares – chercheurs, médecins, laboratoires pharmaceutiques, associations de patients, patients – sont en ordre de marche pour faire avancer la recherche et la prise en charge de façon spectaculaire. Rien n’est trop ambitieux : plateformes de recherche, innovations de rupture, modalités avancées d’exploitation de données en vie réelle, cohortes de patients transnationales… Le mot d’ordre est le même pour toutes les parties prenantes : « rare » ne doit pas être synonyme de peu ou de secondaire.
Ainsi, le meilleur de la recherche et de l’accompagnement du patient est consacré aux maladies rares, comme pour conjurer le sort longtemps terrible de ces maladies et de ces patients à part. Bien sûr, il reste toujours une marge de progression dans le nombre de maladies rares restant à comprendre et à traiter, la précocité du diagnostic, l’accès aux traitements, la continuité des soins (le continuum hôpital-ville) et l’information du grand public… Mais l’écosystème a changé de dimension, animé par la volonté de faire des maladies rares des maladies aussi dignes d’attention que les maladies courantes. Pour que ni le patient ni sa maladie ne soient plus une exception.
Sandrine Guinot-Mosetti
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Maladies rares réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 1er mars 2023.
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