Sur la base de décennies de recherche, Orchard Therapeutics a contribué à l’élaboration d’une technique spécifique de thérapie génique, permettant de transformer la vie de jeunes patients atteints de maladies héréditaires rares et graves. Entretien avec Cécile Sourdon, Directrice générale, et Pascale Vincendon, directrice médicale.
Pourriez-vous présenter Orchard Therapeutics ?
Cécile Sourdon Orchard Therapeutics : est un leader mondial de la thérapie génique, dont la mission est de contrer les ravages causés par des maladies génétiques rares et autres maladies graves. Nous découvrons, développons et commercialisons de nouveaux traitements qui exploitent le potentiel curatif de la thérapie génique à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH), avec la capacité de changer profondément la vie des personnes atteintes de ces maladies dévastatrices.
Fondée en 2015, Orchard puise ses racines dans les premières recherches et les développements cliniques impliquant la thérapie génique à base de CSH. Elle a joué un rôle central dans l’évolution de cette technologie, en la faisant passer d’un concept scientifique prometteur à une réalité potentiellement transformatrice pour les patients.
Quelles sont les spécificités de cette approche thérapeutique ?
Pascale Vincendon : Les traitements mis au point par Orchard Therapeutics reposent sur la puissance unique des cellules souches sanguines (CSH) prélevées chez le patient et génétiquement modifiées, afin de corriger de manière potentiellement permanente la cause génétique sous-jacente de sa maladie, par un traitement en une seule application.
Dans cette approche, nous insérons une copie fonctionnelle du gène dans le génome des propres CSH du patient, de sorte que, une fois greffées, elles se renouvellent et transmettent ce gène corrigé à leurs cellules descendantes à chaque division, offrant ainsi une correction génétique stable, avec une efficacité attendue dans la durée. Une particularité est que certaines cellules issues des CSH passent la barrière hémato-encéphalique et permettent d’atteindre le système nerveux central et périphérique.
A qui s’adresse cette thérapie génique ?
C. S. : Aujourd’hui, Orchard fait progresser un portefeuille de thérapies géniques innovantes destinées à traiter des maladies de types immunologiques ou métaboliques, qui représentent un immense fardeau pour les patients, leurs familles et la société, et où les options de traitement sont limitées, voire inexistantes.
Christine Fallet
Soutien institutionnel du laboratoire Orchard Therapeutics France – ORC-INS-2025-006
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Pédiatrie réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 19 juin 2025.
