Thérapie cellulaire, thérapie génique ou encore thérapie ciblée élargissent considérablement l’arsenal thérapeutique en hématologie, notamment dans les hémopathies malignes. Des solutions qui augmentent l’espérance de vie et la qualité de vie des patients.

Leucémies, lymphomes et myélomes sont les plus fréquents des cancers hématologiques. Chaque année, en France, ils touchent plus de 33  000 personnes, plus particulièrement aux deux extrêmes de la vie : enfants et personnes âgées, et aussi  jeunes adultes. Si l’hématologie a toujours été une discipline dynamique, elle est plus que jamais le leader de la thérapie cellulaire génétiquement modifiée, avec les CAR  T. Ces traitements issus du vivant sont aujourd’hui indiqués dans la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B ou le lymphome diffus à grandes cellules  B. Si les avancées offertes par les CAR  T  sont impressionnantes, de nombreux progrès restent à accomplir : identifier les patients les plus à même de bénéficier de ces traitements, déjouer les mécanismes de résistances développés par les cellules cancéreuses, mais aussi s’orienter vers de nouvelles indications en hématologie et dans les tumeurs solides. Parallèlement, de nombreux besoins médicaux demeurent non couverts et la nécessité de nouvelles options thérapeutiques est cruciale comme dans la leucémie lymphoïde chronique, qui touche environ 4 500 personnes chaque année. Outre les hémopathies malignes,  l’hématologie explore également les anomalies des globules rouges comme dans la bêta-thalassémie et la drépanocytose, première maladie génétique en France. Dans cette pathologie, la rémission pourrait être possible prochainement grâce à la thérapie génique.

Enfin, la transfusion, plus précisément le besoin transfusionnel, concerne aussi bien les hémo-pathies malignes, comme le syndrome myélodysplasique, que les hémopathies bénignes, comme la bêta-thalassémie. Là encore, l’innovation pourrait apporter des solutions permettant aux patients de retrouver une autonomie quant à leur besoin en globules rouges. Autant d’innovations qui posent la question des parcours de soins, qui évoluent et déplacent le suivi des patients de l’hôpital vers la ville. L’accès à l’innovation et son délai soulèvent aussi des interrogations, notamment dans le contexte pandémique actuel. 

Gézabelle Hauray

Photo: Globules rouges et blancs dans une veine. credit : © Tatiana Shepeleva – stock.adobe.com / DR

Article extrait du dossier Grand Angle – Spécial Entorse de la cheville, réalisé par CommEdition, paru dans Le Monde daté du 10 décembre 2020