Directrice générale de Sobi France, Émilie Bugeat plaide pour une évaluation adaptée des médicaments orphelins afin de favoriser leur accès en France, en cohérence avec les pratiques européennes.
Votre entreprise est notamment présente dans le traitement des maladies rares. Quel regard portez-vous sur leurs modalités de prise en charge en France ?
Depuis plus de trente ans, la France a construit un modèle de prise en charge des maladies rares reconnu à l’international, grâce à quatre plans nationaux, 23 filières spécialisées et des centres experts. C’est un acquis dont nous pouvons être fiers, car nous disposons d’un modèle unique, qui fait figure d’exemple pour de nombreux pays. Cependant, nous sommes aujourd’hui face à un paradoxe préoccupant. Les modalités d’accès dans les maladies rares ne prennent pas en compte la spécificité de ces pathologies, ni la typologie des patients. En conséquence, nous constatons une difficulté de mise à disposition des innovations pour les patients atteints de maladies rares.
Quelles sont les données qui attestent de cet accès restreint aux innovations thérapeutiques que vous évoquez ?
Les maladies rares restent un défi majeur de santé publique, avec plus de 3 millions de personnes touchées en France, et plus de 7 000 affections recensées. Quelques chiffes témoi-gnent de ces difficultés d’accès à l’innovation. Seulement 36 % des médicaments disposant d’une AMM européenne sont remboursés par l’Assurance-Maladie, ce qui est très peu. Entre 2020 et 2023, le taux de disponibilité des molécules destinées aux maladies rares n’était que de 60 %, contre 89 % en Allemagne et 83 % en Italie. En France, nous bénéficions de l’accès précoce qui nous permet un accès accéléré, mais le nombre de produits qui y sont éligibles tend à se réduire depuis deux ans.
Comment expliquer ce décrochage par rapport à nos voisins européens ?
La question centrale concerne les critères d’évaluation des autorités de santé. Certains standards français sont difficiles à appliquer aux maladies rares : les patients pouvant participer aux études cliniques sont peu nombreux et leurs profils souvent hétérogènes. De plus, l’absence de comparateur peut compliquer la démonstration d’une amélioration du service médical rendu. Les modalités d’évaluation gagneraient donc à être adaptées à ces traitements, en acceptant une incertitude initiale plus importante, compensée par des données en vie réelle, ou en explorant des approches innovantes, comme les jumeaux numériques ou les bras de contrôle synthétiques, lorsque leur pertinence scientifique est établie. L’objectif n’est pas de réduire la rigueur de la preuve, mais d’adapter les méthodes d’évaluation aux spécificités des médicaments orphelins, tout en garantissant une appréciation exigeante de leurs bénéfices et de leurs risques.
Quelle solution proposez-vous pour adapter cette évaluation ?
Nous pouvons imaginer beaucoup de dispositifs. Dans les pistes de réflexion déjà étudiées, le dispositif d’Amélioration du service médical rendu (ASMR) conditionnel avait été évoqué, mais n’a pas abouti. Nous pourrions aussi tout simplement envisager un assouplissement de certains critères méthodologiques (par exemple la reconnaissance de marqueurs biologiques, les comparaisons indirectes, la prise en compte des données exploratoires, etc.). C’est un changement de paradigme qu’il faut viser, celui d’accepter la décision dans l’incertitude. En travaillant tous ensemble, autorités de santé, experts des filières, associations de patients et laboratoires, nous pourrions définir une nouvelle doctrine en maladies rares pour fluidifier l’accès aux dernières innovations thérapeutiques.
Le modèle français est-il menacé par ces difficultés d’accès aux traitements ?
Les atouts du système français restent majeurs et reconnus mondialement. Cependant, le risque actuel est d’affaiblir l’écosystème des maladies rares, et notamment à terme d’amoindrir l’excellence médicale française sur le plan international. La tension budgétaire est réelle, mais nous devons collectivement nous donner les moyens de retrouver une logique d’évaluation et de financement vertueuse. • Isabelle Croisais
PHOTO © Vincent Colin -Sobi France / DR
