Grâce à sa technologie TransCon®, Ascendis Pharma optimise l’administration et la libération de médicaments répondant à des besoins non couverts dans les maladies rares endocriniennes.
Entreprise biopharmaceutique internationale, Ascendis Pharma aborde l’innovation à travers sa plateforme technologique TransCon®, conçue pour combiner les avantages des approches conventionnelles de promédicaments et de libération prolongée, afin d’optimiser la durée d’action d’une molécule dans l’organisme. Le principe ? « Chaque promédicament TransCon® comporte trois composants : le médicament parent, un support inerte et un linker qui relie temporairement les deux, explique Carol Brucker, présidente et directrice générale d’Ascendis Pharma France et Benelux. Après administration, le linker se clive spontanément dans les conditions physiologiques, entraînant la libération du médicament parent actif non modifié à une vitesse prévisible. Ce dernier interagit alors avec son récepteur cible pour obtenir l’effet pharmacologique souhaité. » L’objectif : concevoir des candidats-médicaments hautement différenciés en termes d’efficacité, de sécurité, de tolérance et de praticité d’utilisation.
TransCon® et les maladies endocriniennes rares
Plus de 300 millions de personnes dans le monde vivent avec une maladie rare, synonyme de parcours de soins souvent complexes et d’options thérapeutiques limitées ou inexistantes. « Il existe de forts besoins médicaux à couvrir et notre technologie TransCon® contribue à apporter plus rapidement des solutions efficaces pour améliorer la santé et la qualité de vie des patients », souligne Carol Brucker. Ce potentiel se concrétise aujourd’hui à l’échelle internationale, avec le développement de traitements pour trois maladies endocriniennes rares, l’hypoparathyroïdie, le déficit en hormone de croissance et l’achondroplasie, ainsi que dans la poursuite de plusieurs programmes de recherche.
La France, un pôle d’innovation clinique
Créée en 2024, Ascendis Pharma France joue un rôle-clé dans l’intégration des innovations du groupe dans l’écosystème de santé national. Les collaborations établies avec les équipes médicales, les centres experts, les réseaux de maladies rares et les associations de patients permettent à la filiale de mieux comprendre les besoins, de soutenir la recherche et de préparer les conditions d’un accès approprié à l’innovation. « Les progrès que nous avons réalisés jusqu’à présent sont particulièrement encourageants et nous sommes pleinement mobilisés pour apporter toujours plus de solutions innovantes aux patients français », conclut Carol Brucker. • Isabelle Croisais.
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