Tag: Maladies Rares
Maladies rares endocriniennes : une technologie novatrice au bénéfice des patients
Le groupe danois Ascendis Pharma ouvre une nouvelle voie dans la prise en charge de l’hypoparathyroïdie. Entretien avec Carol Brucker, Directrice générale d’Ascendis Pharma...
Maladies rares : de la recherche aux traitements
La thérapie génique des maladies rares représente une épopée qui change déjà le destin de nombreux malades. Explications de Serge Braun, ancien Directeur scientifique...
Changer le destin des patients hémophiles.
Objectif: guérison
Dr Laurent Frenzel, Responsable du Centre de traitement et de recherche de l'hémophilie (coordonnateur du Centre de référence hémophilie et autres déficits rares...
Fimatho : de la création au rayonnement international d’une filière
Fimatho est un modèle d’évolution fulgurante qui occupe aujourd’hui une place de choix dans l’éco-système des maladies rares. Présentation par le Pr Frédéric Gottrand*...
Maladies rares, soutenons la recherche, car l’espoir est là
Pr Daniel Scherman Directeur de la Fondation Maladies rares
Une maladie est reconnue comme rare lorsqu’elle concerne moins de 1 personne sur 2 000. On...
Maladies rares : réduire l’errance diagnostique
Sanofi lance le premier outil digital de pré-diagnostic et diagnostic différentiel accelRare®, qui ambitionne d’accélérer la prise en charge des patients atteints de maladies...
Accélérer la prise en charge des maladies rares neurodégénératives
Le laboratoire Amylyx ambitionne de répondre au besoin médical non couvert dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Entretien avec Constance Sabbagh, General Manager d’Amylyx...
Filière TeteCou : faire accepter les différences
La filière TeteCou œuvre pour l’intégration des personnes atteintes de maladies rares de la tête, du cou et des dents. Témoignage du Pr Nicolas...
Maladies neuromusculaires: mieux comprendre l’errance diagnostique
Sept ans en moyenne pour l’ensemble des maladies rares, parfois plus pour certains patients… L’errance diagnostique constitue un véritable parcours du combattant pour les...
Maladies rares : l’innovation à 360 degrés
Le laboratoire Janssen, du groupe Johnson & Johnson, est investi dans le traitement de plusieurs maladies rares, comme l’explique Véronique Schmitt, Directrice de l’accès...