Tag: Maladies Rares
Maladies rares : un pionnier de l’innovation
Depuis quarante ans, Sanofi œuvre pour que les patients atteints de maladie rare ne soient plus seuls. La Journée internationale des Maladies rares est...
Maladies rares : la recherche de l’excellence
Les maladies rares doivent bénéficier de l’évolution médicale et réglementaire que les malades méritent. Echange avec les Docteurs Thierry Marquet et Jean Delonca, respectivement...
Fiturare, un fonds indispensable pour soutenir le développement des traitements pour...
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
85 % des 7 000 maladies rares concernent moins d’une personne sur un million et la quasi-totalité ne dispose d’aucun...
Une nouvelle ère pour les maladies rares
La prise en charge des maladies rares inspire, et s’inspire des maladies plus courantes pour une approche gagnant-gagnant.
L’excellence de notre filière de soins dans...
Préparer l’arrivée des thérapies géniques
Quatre-vingts pour cent des maladies rares sont d’origine génétique(1). l’espoir de les vaincre se fonde notamment sur les thérapies géniques (TG) dont l’arrivée devient...
Quand le partage d’expériences porte le patient
La brochure Takeda intitulée « Angio-œdème héréditaire : histoires de vies ; parcours de vies », à destination des patients, est désormais disponible en ligne(1).
Pour Amsao(2),...
Accès aux médicaments innovants : un défi à relever urgemment !
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
Alors que la présidence française de l’Union européenne en 2022 représente l’opportunité d’une nouvelle dynamique pour les maladies rares, nous...
Maladies rares : poursuivre la dynamique !
Accélération du diagnostic, découverte de traitements, optimisation des essais cliniques, accompagnement des patients, tels sont les enjeux des maladies rares aujourd’hui. La mobilisation est...
La reconnaissance des représentants des maladies rares en question
En cette Journée internationale des Maladies rares, les représentants des associations signataires font état de leurs inquiétudes et alertent le gouvernement et le grand...
Fimarad, une filière de référence…
Dr Charles Taïeb, Responsable des relations avec les associations de malades au sein de la filière Fimarad. Selon le 3e Plan national Maladies rares,...