Directrice générale d’Ascendis Pharma France et Benelux, Carol Brucker met en lumière les défis spécifiques de la recherche dans les maladies rares et rappelle la nécessité de la collaboration pour répondre aux besoins médicaux des patients.
Vous dirigez la filiale française d’une entreprise biopharmaceutique danoise innovante, fortement engagée dans les maladies endocriniennes rares. Quel est votre regard sur l’innovation dans ce domaine ?
Les maladies rares concernent près de 3 millions de personnes en France et représentent d’importants besoins médicaux non couverts. Les entreprises actives dans ce domaine doivent innover dans leurs approches de recherche afin de surmonter les situations d’impasses thérapeutiques. Ascendis Pharma est une entreprise biopharmaceutique mondiale fondée en 2007. Guidée par ses valeurs fondamentales – patients, science et passion. Elle applique sa plateforme technologique innovante TransCon® au développement de nouvelles thérapies présentant un potentiel best‑in‑class afin de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Depuis notre siège au Danemark, nos sites de recherche en Allemagne et nos bureaux commerciaux en Europe et aux États‑Unis, nous faisons progresser des programmes en endocrinologie des maladies rares. Nous collaborons également avec des partenaires stratégiques pour le développement de produits reposant sur la technologie TransCon dans d’autres aires thérapeutiques et marchés. Aujourd’hui, l’entreprise dispose de traitements approuvés dans différentes régions du monde et poursuit le développement de nouveaux traitements pour des maladies endocriniennes rares, telles que l’hypoparathyroïdie, ainsi que de nouveaux traitements pour des troubles de la croissance, tels que le déficit en hormone de croissance et l’achondroplasie. Par ailleurs, Ascendis Pharma noue des partenariats pour développer des thérapies basées sur la technologie TransCon dans d’autres indications et sur certains marchés internationaux.
Ascendis Pharma s’appuie sur sa plateforme technologique innovante pour développer de nouveaux traitements visant à dépasser les limites connues des options thérapeutiques existantes. Pouvez‑vous décrire cette technologie ?
Au cœur de notre action se trouve TransCon, la plateforme innovante de développement de médicaments d’Ascendis Pharma. Les technologies TransCon sont conçues pour associer les bénéfices des technologies conventionnelles de prodrogues et de libération prolongée, afin de dépasser les limites fondamentales observées avec d’autres approches visant à prolonger la durée d’action d’un médicament dans l’organisme. Notre objectif est d’appliquer la technologie TransCon au développement de candidats médicaments hautement différenciés, sur les plans de l’efficacité, de la sécurité, de la tolérance et de la simplicité d’utilisation.
Avez‑vous déjà mis en œuvre des programmes ou des partenariats en France depuis la création récente de la filiale française ?
Oui, absolument. Depuis l’ouverture de notre filiale française en 2024, Ascendis Pharma France s’est intégrée à l’écosystème de santé français, particulièrement structuré autour des trois premiers plans nationaux Maladies rares. Notre équipe en France travaille en étroite collaboration avec les centres experts, les filières de santé maladies rares et les cliniciens, afin de mieux comprendre les attentes et les besoins et de soutenir le développement clinique de programmes dans l’hypoparathyroïdie (une maladie endocrinienne rare) et l’achondroplasie (un trouble rare de la croissance). Grâce à la grande qualité des chercheurs et des cliniciens en France, nous avons travaillé avec notre équipe mondiale de développement clinique pour lancer, en l’espace d’un an, 5 études cliniques dans 15 hôpitaux français. Par ailleurs, nous collaborons avec la Société française d’Endocrinologie (SFE), le réseau Oscar et le Registre français de l’hypoparathyroïdie afin de soutenir la recherche, la formation médicale continue et la diffusion des recommandations des autorités et des sociétés savantes. Dans ce contexte, l’innovation résulte d’un effort collectif, dans lequel la recherche scientifique, l’organisation des parcours de soins et l’accompagnement des patients sont étroitement interconnectés. Contribuer au déploiement de ces innovations est une grande source de fierté.
Propos recueillis par Pierre Mongis
Photo : © Alex Bonnemaison-Ascendis / DR
Article extrait du dossier Grand Angle spécial Innovation en santé réalisé par CommEdition, parution dans Le Monde daté du 25 avril 2026.
