Maladies rares : un pionnier de l’innovation
Depuis quarante ans, Sanofi œuvre pour que les patients atteints de maladie rare ne soient plus seuls. La Journée internationale des Maladies rares est pour le laboratoire une occasion majeure de réunir la communauté rare. Rencontre avec le Dr...
Maladies rares : la recherche de l’excellence
Les maladies rares doivent bénéficier de l’évolution médicale et réglementaire que les malades méritent. Echange avec les Docteurs Thierry Marquet et Jean Delonca, respectivement Senior Director, Accès des Patients à l’Innovation, et Directeur médical, Takeda France.
Qu’est-ce qui fait votre...
Quand le partage d’expériences porte le patient
La brochure Takeda intitulée « Angio-œdème héréditaire : histoires de vies ; parcours de vies », à destination des patients, est désormais disponible en ligne(1).
Pour Amsao(2), l’association française de patients qui a participé à l’aventure, « cette publication est unique, car...
Accès aux médicaments innovants : un défi à relever urgemment !
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon
Alors que la présidence française de l’Union européenne en 2022 représente l’opportunité d’une nouvelle dynamique pour les maladies rares, nous voulons ici rappeler l’urgence à garantir l’accès des patients européens aux médicaments innovants par une...
Maladies rares : poursuivre la dynamique !
Accélération du diagnostic, découverte de traitements, optimisation des essais cliniques, accompagnement des patients, tels sont les enjeux des maladies rares aujourd’hui. La mobilisation est réelle, mais il reste encore du chemin à parcourir.
Plus de 7 000 maladies rares répertoriées...
La reconnaissance des représentants des maladies rares en question
En cette Journée internationale des Maladies rares, les représentants des associations signataires font état de leurs inquiétudes et alertent le gouvernement et le grand public.
Les associations dévolues aux maladies rares sont, en très grande majorité, de petites associations. Leurs...
Fimarad, une filière de référence…
Dr Charles Taïeb, Responsable des relations avec les associations de malades au sein de la filière Fimarad. Selon le 3e Plan national Maladies rares, ce sont plus de 7 000 maladies rares qui touchent plus de 3 millions de...
Maladies rares : la France, pionnière scientifique et médicale
Les enjeux soulevés par les solutions innovantes dans les maladies rares sont nombreux. Explications avec Valérie Rizzi-Puéchal, Directrice de la division Maladies rares chez Pfizer France, et Reda Guiha, Président régional Maladies rares pour les marchés internationaux développés.
Quels sont...
Maladies rares : améliorer le diagnostic et l’accès aux traitements
Trois millions de Français sont concernés par les maladies rares. L’Alliance maladies rares œuvre pour trouver des réponses aux différentes problématiques auxquelles font face malades, familles, associations, chercheurs et médecins.
Interview de Marie-Pierre Bichet, Présidente de l’association.
Pouvez-vous présenter l'Alliance maladies...
Amyotrophie spinale : un diagnostic précoce crucial
L’amyotrophie spinale proximale touche en France 1 naissance sur 6 000 par an. La forme du nourrisson ASI de type 1 est encore diagnostiquée tardivement, entraînant un handicap irréversible pour l’enfant.
L’amyotrophie spinale proximale est liée à un déficit de...